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眼球突出|慢性甲狀腺眼病新藥4期試驗數據積極，改善患者的眼球突出

疾病甲狀腺眼球突出

眼球突出|慢性甲狀腺眼病新藥4期試驗數據積極，改善患者的眼球突出

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甲狀腺眼病是一種罕見的影響眼睛的自身免疫性疾病 。 Tepezza(teprotumumab-trbw)是在美國唯一獲批用于該病的藥物 ， 是一種I型胰島素樣生長因子受體抑制劑 。
據香港濟民藥業了解到 ， 該藥物的最初批準是基于包括疾病持續時間為9個月或以下且疾病活動性較高的患者在內的2、3期研究數據 。

昨日 ， 該藥物的研發公司Horizon Therapeutics公布了其在慢性甲狀腺眼病中的4期試驗 ， 該試驗旨在評估該藥物在疾病較輕的特定患者群體中的使用情況 。
該研究最新頂線結果積極且具有統計學意義 ， 數據支持了Tepezza在無論疾病狀況或持續時間如何的各種甲狀腺眼病患者中的療效 。
這項隨機、雙盲、安慰劑對照、平行組、多中心試驗臨床標識符為NCT04583735 ， 評估了Tepezza(n=42)與安慰劑(n=20)在疾病持續時間為2-10年且疾病活動水平較低的成人中的療效、安全性和耐受性 。
在4期試驗的研究受試者中 ， 甲狀腺眼病的平均持續時間為5.2年 ， 平均臨床活動評分(CAS)為0.4 。 患者按2:1隨機分配接受Tepezza 10mg/kg進行第一次靜脈內(IV)輸注 ， 然后每3周20mg/kg進行7次額外輸注或安慰劑 。 主要終點是研究眼中眼球突出從起始到第24周的變化 。
結果顯示 ， 使用Tepezza治療符合主要終點 ， 證明第24周時與安慰劑相比 ， 眼球突出度分別降低如下：

  • 眼球突出減少（意向治療）：2.41mm對比0.92mm(P=0.0004)；
  • 眼球突出減少（根據研究方案）：2.44mm對比0.69mm(P=0.0006) 。
在第24周 ， 意向治療人群中眼球突出應答者的比例（定義為與起始相比研究眼突出減少2毫米或更多的患者百分比；關鍵次要終點）分別為62%和25%(P=0.0134) ， 在符合方案人群中分別為63%和7%(P=0.0008) 。 試驗期間未觀察到新的安全信號 。
根據新聞稿 ， Horizon Therapeutics計劃在未來的醫學大會上展示數據 ， 并在未來發表在同行評審的醫學期刊上 。
【眼球突出|慢性甲狀腺眼病新藥4期試驗數據積極，改善患者的眼球突出】注：本文旨在介紹醫藥健康研究 ， 不作任何用藥依據 ， 具體用藥指引 ， 請咨詢主治醫師 。