患血友病的“玻璃人”：持續“輸血”才能努力接近正常的生活( 四 ) _健康小知識

現在小林在讀大二，正準備考研，希望將來研究血友病課題。 “孩子身體好好的。 ”就是趙艷娜最大的心愿。
面對高昂藥費的生死徘徊
作為終生使用藥物，凝血因子用量與患者體重直接掛鉤。彭克意現在體重80公斤左右，按照標準用藥量，他需要至少隔一天注射700單位“人凝血因子Ⅷ” 。但是，根據自己的支付能力，彭克意只能三天用藥一次，一次打1000單位。一瓶1000單位的“注射用重組人凝血因子Ⅷ”價格是3000多元錢，一年需要用藥120多次，一年總藥費是36萬元左右。按照居民醫保年度最高報銷25萬的額度，彭克意只能夠打80次，剩下的40次就需要再想辦法。
隨著醫保報銷額度加大，加上各種援助基金，以及參與臨床試驗項目，彭克意的藥費問題正在逐步解決。
對于彭克意來說，他盼著兩個事兒：一個是，今年跟女友結婚后，能過上穩定的日子。二是，把血友之家繼續做下去，不管走到哪一步，繼續走下去。

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彭克意今年將與女友結婚
但還有很多像彭克意一樣的患者會擔心，如果用藥不規律，從而變成抗體患者。這樣的擔憂，已經是一些人需要面對的現實。抗體患者作為“罕見病中的罕見病” ，而成為抗體患者就意味著，再注射凝血因子就會無效。
日前，血友之家微信公眾號為《比“無藥可醫”更令人絕望的是“有藥難及”——中國血友病患者致羅氏制藥的一封公開信》，引發大家對血友病A抗體患者的廣泛關注。

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北京血友之家罕見病關愛中心理事長關濤
北京血友之家罕見病關愛中心理事長關濤介紹，據血友之家不完全統計， 2021年全國血友病A抗體患者約1000人（為血友之家APP用戶主動申報匯總結果，真實數據應遠大于該數量），其中全年出血24次以上的抗體患者達35人，占有出血登記患者人數的20% 。
“艾美賽珠單抗”是羅氏制藥的一款創新藥，于2018年12月在我國正式獲批上市，是目前國內上市的唯一一款適用于血友病A抗體患者的預防治療藥物，可顯著降低A型抗體患者的出血事件。
關濤介紹，作為終生使用藥物，該藥用量與患者體重直接掛鉤，標準用量為1.5毫克/周/公斤，按照銷售價格8100元/30毫克的定價計算，患者年治療費用約為2萬元/公斤，體重60公斤的患者年治療費用將達到120萬元，即便體重較低的兒童患者年治療費用也達到數十萬元。高昂的藥價令抗體患者從原來的“無藥可醫” ，無奈的轉變為“有藥難及” 。
據彭克意講，濟南應該還沒有患者使用“艾美賽珠單抗” 。考慮到研發成本高等因素，藥企降價并不是一蹴而就的事情。關濤說：“從沒有藥，到有治愈感，跨度是非常巨大的。我們希望艾美賽珠單抗能夠降價或者入醫保，這樣患者才能用得起。 ”
【患血友病的“玻璃人”：持續“輸血”才能努力接近正常的生活】而在“艾美賽珠單抗”降價之前，這一部分打不上藥的抗體患者，只能面對高昂的費用做著生死徘徊。