“截至目前 ， 廣東省有3189例血友病病人上報登記 ， 登記病人例數達到60%以上 ， 尤其是廣州和深圳幾乎100%登記 ， 這在罕見病的救治上是件非常了不得的事情 。 ”4月17日是世界血友病日 ， 今年的主題是“人人享有：團結合作、政策支持、診療進步” 。 當日 ， 廣東省血友病診療中心創始人、南方醫科大學南方醫院血液科教授孫競接受羊城晚報采訪人員采訪時談到了22年來廣東省在血友病的治療領域的發展現狀以及取得的令人矚目的成績 。
從“一無所有”到廣州和深圳100%病人登記
據了解 ， 廣東省血友病中心是2000年成立的 ， 今年正好22年 。 孫競教授是廣東省血友病診療中心創始人 。 他說 ， “2000年前 ， 在廣東省對血友病的診治是一片空白 ， 幾乎一無所知 ， 一無所有 。 沒有專科醫生 ， 病人也不知道什么叫血友病 ， 同時還沒有藥物 ， 病人只能輸血漿緩解癥狀 。 ”
22年后的今天 ， 血友病的診治發生了翻天覆地的變化 。 孫競教授介紹：“我們跟世界血友病聯盟成立了姐妹中心 ， 在廣東省衛健委的政策支持下 ， 建立了一個完整的多學科血友病診療平臺 ， 診療醫生不僅包括血液科、兒科血液的醫生 ， 還包括康復理療、骨科、口腔、婦產科 ， 甚至還涉及影像B超等多學科 ， 來處理血友病患者的出血、關節以及康復問題等 。 ”
據悉 ， 除了天津和北京外 ， 廣東省血友病診療中心是國內三大示范中心之一 。 孫競教授稱 ， “中心取得的最大的成果就是現在登記的血友病病人達到3189例 ， 按照廣東省人口1.26億計算 ， 根據血友病患病率約10萬分之2.73至5 ， 登記病人例數達到60%以上 ， 尤其是廣州和深圳幾乎是100%登記 ， 這在罕見病的診療上是件非常了不得的事情 。 ”
全省21個地市均有定點醫院救治
這22年來 ， 廣東省已經在全省21個地市建立了血友病的定點協作單位 ， 形成了三級診療網絡 ， 從省一級、市一級 ， 到區縣都有定點治療血友病的醫院 。
據采訪人員了解 ， 從2021年開始 ， 罕見病聯盟和中華醫學會在全國評估血友病中心 ， 而廣東省評了9個中心 ， 比如南方醫院是綜合管理中心；深圳兒童醫院和廣州婦女兒童醫療中心是診療中心 ， 另外還有治療中心 。 目前廣東省建立的各級血友病中心在全國都是建設最全面的 。
孫競教授介紹 ， 2021年年底 ， 廣東省血友病診療中心與省衛健委合作建設短缺藥罕見病的信息平臺 ， 通過這個平臺可以查到醫療機構儲備的血友病藥物 ， 患者選擇就醫時就有藥可以用 。 這一創新服務方式在全國引起轟動 ， 其他省份也紛紛學習效仿 。 同時 ， 廣東省還實現了血友病的門特的創新舉措 。 “因為血友病大部分都不需要住院 ， 病人只要拿到藥回到當地醫院進行靜脈輸注 ， 這跟過去的診療常規不太適應 ， 但是廣東‘開綠燈’ ， 實現了創新 。 ”孫競教授說 。
“1+N方式”解決了病人藥品的可及性
血友病是天生的疾病 ， 因為體內缺乏八因子造成關節和器官出血 ， 患者面臨著疼痛、殘疾、甚至死亡 。 從小開始足劑量標準預防可以讓患者與正常人無異 。
孫競教授介紹 ， 目前血友病并沒有徹底治愈的辦法 ， 只能通過長期的替代治療來維持體內八因子濃度 ， 所以除了醫生和患者的觀念和對疾病的認識 ， 經濟條件也是阻礙患者選擇最佳治療方案的主要因素 。
為了讓血友病患者能夠得到有效的治療 ， 廣東又一次創新實施了1+N的醫療保障體系政策 。 孫競教授解釋 ， “1就是醫保 ， N就是有多種方式 。 除了慈善救助以外 ， 廣東實施了普惠型醫保 ， 比如廣州的‘穗歲康’、東莞的‘莞家福’、佛山的‘平安佛’ ， 去年廣州有500多位登記病人 ， 其中230多位病人享受了‘穗歲康’報銷 ， 可以解決病人藥品的可及性問題 。 ”
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