|國際肝移植青年研究者獎中國大陸地區唯一獲得者：肝移植已是丙酸血癥的新興治療手段

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（健康時報記者趙苑旨）“祝賀周光鵬同學獲得2022國際肝移植大會青年研究者獎！成為2022年度該獎中國大陸地區唯一獲獎者。 ”5月5日，首都醫科大學附屬北京友誼醫院肝臟移植中心主任朱志軍在朋友圈這樣寫道。
國際肝移植學會年會（ILTS）每年舉辦一次，是全球肝移植領域最具影響力的學術會議，會有來自全球的肝移植領域專家共同交流探討肝移植領域的熱點問題及最新進展。
“首先，非常感謝朱志軍教授和孫麗瑩教授在課題研究過程中給予我的指導與幫助。能夠拿到這個獎很高興，但沒有辦法去到現場會有一些遺憾。 ”首都醫科大學博士后周光鵬說。
周光鵬收到獲獎的郵件截圖。受訪者供圖

“朱志軍教授所帶領的肝移植團隊在國內率先系統開展遺傳代謝性肝病肝移植診療，所完成的肝移植治療兒童遺傳代謝病種類最多，創多項第一。這次的獲獎研究是關于活體肝移植治療兒童丙酸血癥效果的課題。作為罕見病，丙酸血癥對于很多醫生來說，認識都不是很充分。而肝移植治療丙酸血癥在全世界公開發表的文章報道的例數不超過一百例，國內在該領域的研究報道也相對匱乏。我們中心此次針對丙酸血癥的研究報道也是國內首次。 ”首都醫科大學博士后周光鵬告訴健康時報記者。
丙酸血癥是一種罕見的常染色體隱性遺傳代謝性疾病，臨床表現多樣，多數患者常常在出生后數小時至數天內出現喂養困難、頻繁嘔吐，甚至還伴有嗜睡、拒食，嚴重時將會出現昏迷甚至死亡。
周光鵬介紹，丙酸血癥目前最主要的治療方法就是藥物治療聯合控制飲食等保守方式，但這種方式往往會對一些病人沒有效果，患者仍會反復發生代謝失代償，對其生活質量和智力都會造成嚴重不良影響。早在90年代國外已經為患者開展肝移植來治療丙酸血癥，北京友誼醫院肝臟移植中心也做過幾例，從患者術后長期隨訪結果來看，肝移植對代謝失代償會有明顯改善，能夠減少發作甚至不再發作，在飲食控制上也不像以前那么嚴格，患者的生活質量也有一定程度的改善。
2022國際肝移植學會年會青年研究者獎獲獎名單。受訪者供圖

“整個課題歷時大概一年。 ”周光鵬說，趕上疫情為患者隨訪環節增加了不少難度，拖長了課題進度。目前，大眾對于肝移植可以用于治療丙酸血癥的認識不夠充分，而從本中心的研究結果來看，肝移植對于這些藥物或者是飲食治療無效的丙酸血癥的患兒，可能是一個比較好的選擇。
【|國際肝移植青年研究者獎中國大陸地區唯一獲得者：肝移植已是丙酸血癥的新興治療手段】周光鵬表示，需要強調的是，雖然肝移植對于丙酸血癥并不是一個根治性的治療方法，但是肝移植可以糾正丙酸血癥患兒大部分的代謝缺陷，提升代謝穩定性，消除代謝危象，顯著減少或終止頻繁代謝失代償的發生；解除嚴格蛋白飲食限制，明顯改善智力和生長發育情況，提高生活質量。而對于手術適應癥、手術時機，遠期預后等方面還需要進一步的隨訪和研究。