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看東西有重影，穿衣服、刷牙都困難……國內30年重癥肌無力藥物終迎新突破

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看東西有重影，穿衣服、刷牙都困難……國內30年重癥肌無力藥物終迎新突破
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看東西有重影 ， 講話費勁 ， 喝水會嗆 ， 嚼東西費力 ， 手腳無力 ， 穿衣服、刷牙都困難……常人難以體會重癥肌無力患者的日常 。 一本王朔的《過把癮就死》 ， 一本穿越小說《慶余年》 ， 兩名主人公都死于其危象 ， “重癥肌無力”這一罕見病正受到越來越多的關注 。
每年6月15日是重癥肌無力關愛日 。 在第九個重癥肌無力關愛日之際 ， 一則好消息傳來：全球首款FcRn拮抗劑efgartigimod落地博鰲樂城國際醫療旅游先行區 ， 成為我國30年來重癥肌無力藥物的新突破 ， 改寫國內重癥肌無力治療格局 。
發病18個月內會進展為全身型重癥肌無力
重癥肌無力是一種罕見的、慢性自身免疫性疾病 ， 由神經-肌肉接頭傳遞功能障礙引起 ， 病程長、難治愈、易復發 ， 2018年已被納入我國《第一批罕見病目錄》 。 對于它的流行病調查是困難的 ， 據估計 ， 我國至少有20萬名重癥肌無力患者 。 如果癥狀控制不佳 ， 重癥肌無力會嚴重影響患者日常生活和工作 ， 降低活動能力和生活質量 ， 給家庭和社會帶來沉重負擔 。 超過85%的成人型重癥肌無力患者在發病18個月內會進展為全身型重癥肌無力 ， 可不同程度地影響患者的眼球運動、吞咽、言語、活動和呼吸功能 ， 嚴重者甚至危及生命 。
令人揪心的是 ， 重癥肌無力幾乎可以累及全生命周期的病人 ， 從出生不久的新生兒 ， 到青壯年、七八十歲的老人 。 重癥肌無力是一個可治性的疾病 ， 但很難被治愈 ， 圍繞救治“痛點” ， 吸引著全球醫學領域研究者為尋求更好的治療方案不懈努力 。
全球首款FcRn拮抗劑來到中國患者身邊
當前 ， 重癥肌無力最常見的治療方案包括膽堿酯酶抑制劑、糖皮質激素、免疫抑制劑、靜脈注射免疫球蛋白、血漿置換、抗CD20單抗以及胸腺切除等 。
復旦大學附屬華山醫院神經內科主任醫師趙重波教授指出：“重癥肌無力患者疾病管理難度大 ， 臨床上有部分患者因藥物療效、耐受性和使用禁忌、藥物可及性不佳等問題導致癥狀控制不佳且反復波動 ， 也會因長期使用免疫抑制藥物而飽受副作用困擾 。 此外 ， 因重癥肌無力患者個體化差異較大 ， 病程進展不同 ， 臨床上存在一定比例難治型患者以及潛在發展為危象的患者 。 非常高興efgartigimod落地樂城 ， 為臨床醫生和患者治療重癥肌無力提供了起效快、療效持久、安全性優的基于高級別循證醫學證據支撐的創新治療方案 ， 相信這將有助于改善患者的治療結局和生活質量 。 ”
此次落地的新藥efgartigimod是一種針對抗體介導自身免疫疾病的、高度靶向免疫球蛋白（IgG）的新型治療藥物 ， 通過其獨特的作用機制能安全快速清除體內的致病性IgG抗體 。 作為一種新型治療手段 ， 去年12月 ， 全球首款FcRn拮抗劑efgartigimod在美國獲批上市 ， 成為全球首個且目前唯一獲批的FcRn拮抗劑 ， 也是首個獲批的通過內源性減少致病性抗體而專門治療全身型重癥肌無力的療法 。
隨著efgartigimod這款全球首創新藥引入樂城 ， 海南省人民醫院神經內科主任黃仕雄教授介紹：“作為一種罕見病 ， 重癥肌無力的治療涉及到多個學科 ， 為了患者能順利且安全地接受新藥治療 ， 我們已經成立了包括神經內科、急診科、ICU等在內的專門的醫療小組 ， 并聯合國內神經內科領域知名專家建立了專門的遠程多學科會診機制 ， 最大程度保障重癥肌無力患者就醫質量 。 ”
借政策東風 ， 罕見病創新藥來了
近年來 ， 國家對罕見病防治的支持力度不斷加大 ， 出臺了一系列罕見病相關政策 ， 罕見病的診斷和治療有了明顯改善 。 為重癥肌無力患者引入國際前沿的創新治療方案是一個縮影 ， 賦能更多患者獲得更好的生命質量 。 得益于國務院的特許藥械政策 ， 截至目前 ， 樂城進口特需藥械品種首例已超過220種 ， 其中包含用于治療罕見病的各類新藥 ， 為國內2000多萬罕見病患者帶去了新的希望 。