男嬰患罕見基因病，救命藥一支價值70萬！父親絕望：窮人難活命 _健康小知識

【男嬰患罕見基因病，救命藥一支價值70萬！父親絕望：窮人難活命】一支救命藥賣到70萬元，不買就是死，買了就是傾家蕩產，你買不買？
湖南曾有一個不幸的家庭，父母把患有SMA（脊髓性肌萎縮癥）的孩子帶到醫院，當聽到醫生口中說出這個“噩耗”和這一進口藥物的價格時，父親武先生瞬間崩潰了：我要不吃不喝工作12年左右才買得起，我的孩子卻一直躺在ICU里等著我救他，太絕望了。

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患病男嬰
一滴進口藥劑比真金白銀還要貴，更引人關注的是，這支小小的5ml特效藥在國內賣到70萬的藥，在澳大利亞居然只要41美元，及200元人民幣左右，在日本更是被納入醫保，以相當低廉的價格供應給病人。一時間，對“藥物暴利”的質疑聲掀翻了屋頂，但事實真的是如此嗎？
罕見的病、昂貴的藥
那個可憐的男嬰患上的是一種叫脊髓型肌萎縮癥（SMA）的罕見基因遺傳病，發病率很低，大概相當于6千到1萬的人數中才會有一個患兒。但這種病的基因卻有很高的隱性攜帶率，比重大約是2% ，相當于50人中就有一個。當兩個同時攜帶有致病基因的人生育孩子，他們的后代就有1/4的概率患上這種疾病。

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患病的新生兒會出現進行性肌肉萎縮、四肢無力、呼吸吞咽困難的癥狀，如果不進行治療，大多數都活不過兩歲。還有一個數據：患兒的平均壽命只有18個月，相當于一歲半，也就是說，大多數父母都選擇了不治療，只好眼睜睜看著孩子痛苦死去。

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拍攝于脊髓型肌萎縮癥患者家庭
而不治療的原因首當其沖的就是——藥物太貴，家里負擔不起。這種治療的特效藥名叫“諾西那生鈉” ，注射了之后，患兒的運動能力可以得到一定恢復，至少可以不用依賴著呼吸機生活了，通過持續的注射，有望幾乎完全痊愈，回到正常人類的生活中。但這種藥在國內是69.7萬每支，而且持續注射的費用也全由患者方承擔。

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一針70萬，每年4針就是280萬，持續注射幾年很容易就上千萬，能給孩子打得起藥劑的家庭非富即貴，普通家庭基本只能等死。
藥價讓絕大多數人用不起，為何還要制藥？
藥物是剛需，有疾病就會有研發，這屬于人類同胞間的自救。
藥價這個問題對于藥物研發方和患者方，其實都很無奈。世界上每出現一個罕見的新病癥，就會有患者等著要用新藥，而新藥需要投入很多技術資金和精力去研制，而且研制成功率很低，等到研制出來之后，醫藥研發公司需要回收成本，所以會給藥物定價。

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假如患病的人很多，分攤到每一個人頭頂的藥錢就會少；但如果是這種萬里挑一的病癥，每個人分攤的藥物價格自然也就水漲船高。
如果藥物研發企業回收不了成本，長久以來入不敷出，他們將失去研發的能力，相當于給更多的潛在患者宣判了死刑；而對于患者來說，問題則更直觀：買不起藥，就是死。
一邊是醫療系統的生命線，一邊是患者的生命，要同時顧及到雙方簡直難上加難。
便宜的國外藥是真的嗎？
前幾年一部叫《我不是藥神》的電影讓印度仿制藥闖入了大家的視野，對于窮人來說，藥效和正版藥相差無幾，價格卻便宜好幾倍的仿制藥一時間成為了他們的“神” 。