重癥肌無力|每年29億美元年銷售額？一文解析治療重癥肌無力新藥efgartigimod( 三 ) 抗體|igg|銷售額

當然，作為一個降低自身免疫抗體的藥物， efgartigimod不應該僅僅只能用于治療重癥肌無力。在Argenx的臨床試驗計劃中，包括有15種適應證，在原發免疫性血小板減少癥（ITP）等治療的臨床試驗中， efgartigimod已經初步顯示出治療效果。
ITP是一種后天性的自身免疫疾病，常常與病毒等致病微生物感染所引發的免疫反應有關；在接種某些腺病毒載體的新冠疫苗之后，也會出現ITP ，只是發生率非常低。 ITP的臨床表現為血小板計數降低 (<100 × 109/L)，在大多數患者中，可以檢測到抗血小板受體自身抗體，正是這些抗體導致了血小板的耗竭，血小板凝血的正常功能受到影響，導致患者出血風險增加和生活質量受損。
在2期臨床研究中， 38名ITP患者被隨機分入對照組和兩種不同劑量的efgartigimod治療組（5 mg/kg 或 10 mg/kg），每周接受四次靜脈輸注。因為ITP屬于比較急性的發作，參加臨床試驗的患者病情也難以用常規治療控制，所以Efgartigimod的用藥頻度高于重癥肌無力治療方案。試驗結果表明， efgartigimod耐受性良好，治療后患者抗體（總IgG 水平）大幅下降63.7% ，同時血小板計數顯著增加。血小板計數能至少兩次達到50 × 109/L以上的患者比例，對照組只有25% ， efgartigimod治療組有46%；在對照組中，沒有患者的血小板計數能在10天內保持在50 × 109/L以上，但治療組有38%可以達到。 [9

治療組的出血癥狀比例也減少得更多了。對照組一開始有33%的人有出血癥，到第50天時，出血癥比例仍有25%；efgartigimod治療組（5 mg/kg）一開始有46.2%的人有出血癥，到第64天時，出血癥比例降至7.7% [9
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天皰瘡也是一種自身免疫性疾病，主要有尋常型天皰瘡（Pemphigusvulgaris）和落葉型天皰瘡（pemphigus foliaceus），致病原為患者體內產生的針對橋粒芯蛋白的自身抗體。橋粒芯蛋白存在于粘膜和表皮，所以天皰瘡一般出現在皮膚或黏膜，表現為水皰或潰瘍，多發生于口腔內或生殖器上。
在一項開放標簽的II期臨床試驗中， 34例輕中度天皰瘡患者使用兩種劑量（10或25mg/kg）的efgartigimod ，或單獨治療，或與潑尼松聯用。在31名有療效評估的患者中， 28 名 (90%) 的病情在比較短的時間內就得到了控制（中位數時間為17天）。作為一種糖皮質激素，潑尼松需要降低劑量之后，才能用于長期治療。與efgartigimod聯用之后，潑尼松的長期治療也能得到優化，潑尼松劑量中位數為0.26mg/kg ， 64%的患者在 2-41 周內獲得臨床完全緩解。 [10

對患者自身抗體的監測發現，在第一次efgartigimod輸注后，血清中 IgG抗體水平就下降了 40-45%；到第 29 天，IgG 水平降低62%-66% 。針對橋粒芯蛋白的自身抗體有兩種，分別為抗 Dsg-1 和抗Dsg-3 IgG，也同樣發生了下降，下降幅度分別為61% 和49% 。 [10

【重癥肌無力|每年29億美元年銷售額？一文解析治療重癥肌無力新藥efgartigimod】在治療結束8-10周后， IgG水平恢復至基線值，但是抗Dsg-1和抗Dsg-3 IgG仍能保持較低水平，與基線值相比，仍分別有70%和42%的降低。在其中一個治療組中，患者在完成efgartigimod+潑尼松聯合治療療程之后，單獨使用efgartigimod進行兩周一次的維持治療， IgG水平可以持續保持50-60%的降低幅度。 [10

5國外上市了，國內能用嗎？一般來說，在國外研發、獲得批準的新藥，要等一個時間差，才會在中國獲得正式批準。有時候，這個時間差還很長。
7月13日，國家藥品監督管理局正式受理了efgartigimod的新藥上市申請。雖然該藥目前還沒有在國內正式批準上市，但在海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區，患者已經可以使用這個新藥了。