全球首款FcRn拮抗劑efgartigimod國內新藥上市申請獲受理，用于治療全身型重癥肌無力 _健康小知識

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昨天，國家藥品監督管理局正式受理了全球首款FcRn拮抗劑efgartigimod的新藥上市申請，用于治療全身型重癥肌無力。這也是國內首款新藥上市申請獲受理的FcRn拮抗劑。
重癥肌無力是一種罕見的、慢性自身免疫性疾病，由神經-肌肉接頭傳遞功能障礙引起，疾病病程長、難治愈和易復發，目前已被納入我國《第一批罕見病目錄》，患者易波動性肌肉無力，可不同程度地影響患者的眼球運動、吞咽、言語、活動和呼吸功能，嚴重者甚至危及生命。當前重癥肌無力最常見的治療方案包括膽堿酯酶抑制劑、糖皮質激素、免疫抑制劑、靜脈注射免疫球蛋白、血漿置換、抗CD20單抗以及胸腺切除等。
復旦大學附屬華山醫院神經內科副主任、華山罕見病中心工作小組主任趙重波教授表示：“據估計，中國大約有20萬重癥肌無力患者，他們缺少創新的治療選擇，臨床上存在巨大的未滿足需求。首先，很多難治型的患者和潛在發展為危象的患者，他們對現有治療方法不敏感，嚴重情況時會致命。其次，長期使用糖皮質激素和免疫抑制劑會導致諸多副作用，患者難以耐受。此外，挽救治療手段如靜脈注射免疫球蛋白和血漿置換可及性不佳。因此，臨床上亟需安全有效的精準治療方案改善患者的治療結局和生活質量。我們很高興看到efgartigimod在中國內地的上市申請已被受理。 Efgartigimod是一種通過內源性減少致病性抗體而直接靶向疾病病理生理核心的新型治療藥物。在先前完成的臨床研究中， efgartigimod已經證實了其在起效時間、療效、安全性等方面特點突出。 ”
Efgartigimod是首個且目前唯一在美國和日本獲批用于成人全身型重癥肌無力治療的FcRn拮抗劑，也是首個獲批的通過內源性減少致病性抗體而專門治療全身型重癥肌無力的療法。從作用機制來看， efgartigimod是一種針對抗體介導自身免疫疾病的、高度靶向免疫球蛋白（IgG）的新型治療藥物，通過其獨特的作用機制能安全快速清除體內的致病性IgG抗體。
2021年12月和2022年1月， efgartigimod靜脈注射劑型(VYVGART?)先后被美國食品藥品監督管理局（FDA）和日本厚生勞動省（MHLW）批準上市，其在美國使用商品名VYVGART?上市用于治療乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的成人全身型重癥肌無力，在日本獲批用于治療對類固醇或非類固醇免疫抑制療法（ISTs）沒有充分應答的全身型重癥肌無力成人患者。美國和日本的獲批是基于efgartigimod關鍵性3期ADAPT研究中的藥代動力學/藥效學（PK/PD）、療效和安全性數據的綜合結果。
今年6月，得益于博鰲樂城先行區先行先試的特許藥械政策， efgartigimod率先在海南博鰲樂城落地，滿足重癥肌無力患者臨床亟需。如今隨著其國內新藥上市申請獲受理，中國重癥肌無力藥物治療將迎新突破，有望惠及更多重癥肌無力患者。
【全球首款FcRn拮抗劑efgartigimod國內新藥上市申請獲受理，用于治療全身型重癥肌無力】新民晚報采訪人員左妍