B細胞成熟抗原（BCMA）是靶向多發性骨髓瘤（MM）的一種前景光明的治療方法 。 而CT053是一種升級的、用于治療復發/難治多發性骨髓瘤的全人抗BCMA自體 CAR-T細胞候選產品 。 其具有較低免疫原性和較高穩定性的全人抗BCMA特異性單鏈抗體 ， 在沒有腫瘤相關靶點的情況下 ， 可降低CAR細胞的自動激活 。
2019年 ， CT053獲得美國FDA的“再生醫學先進療法”（RMAT）及“孤兒藥”稱號 。 此后 ， 在2020年獲得中國國家藥監局的“突破性治療藥物品種” 。
代號：CT053
廠家：科濟藥業
【多發性骨髓瘤|CAR-T細胞療法CT053治療復發/難治多發性骨髓瘤的臨床療效】靶點：BCMA
美國首次獲批：尚未獲批
中國首次獲批：尚未獲批
臨床數據I期數據
此次公布的試驗結果來自一項題為“一種具有升級版全人源scFv的新型 BCMA CAR-T細胞療法用于治療復發/難治多發性骨髓瘤的I期臨床試驗結果”的研究 。
在三項由研究者發起的I期研究（NCT03302403、NCT03380039、NCT03716856）中 ， 評估了CT053在復發/難治多發性骨髓瘤患者中的安全性、藥代動力學和初步療效 。
截至2021年6月30日 ， 中位隨訪時間為17.4個月（范圍為0.9~38.7個月） ， 總客觀緩解率（ORR）為87.5% ， 其中79.2%的患者達到完全緩解或嚴格意義的完全緩解（CR/sCR） 。
在伴有髓外?。‥MD）的患者中 ， CR/sCR率為70%；不伴有髓外病的患者中 ， CR/sCR率為86% 。
此外 ， 中位無進展生存期（PFS）為18.8個月 ， 中位緩解持續時間（DOR）為21.8個月 ， 中位總生存期（OS）尚未達到 。
在安全性方面 ， 試驗結果表明CT053總體耐受性良好 ， 無≥3級細胞因子釋放綜合征（CRS）發生 。 并且 ， 未檢測到藥物免疫原性 。
ASH數據
此前 ， 在美國血液學會（ASH）年會上報道了一項CT053在中國開展的Ⅰ/Ⅱ期研究（LUMMICAR-1）的持續有效性和安全性結果 。
試驗的主要終點是評估CT053的安全性和耐受性并確定Ⅱ期推薦劑量 。 次要終點是進一步評估有效性、安全性和藥代動力學 。
截至2021年7月8日 ， 14位既往經多種治療的R/R MM患者接受了CT053輸注 。
中位隨訪時間為13.6個月時 ， ORR為100% 。 其中 ， 78.6%的患者達到嚴格意義的完全緩解（sCR） 。 并且有9例患者持續完全緩解及以上（CR/sCR）超過12個月 ， 92.9%的患者達到非常好的部分緩解（VGPR）及以上 。
此外 ， 中位DOR和中位PFS尚未達到 ， 但12個月PFS率為85.7% 。 在不伴有髓外病變的患者中 ， CR/sCR率為91.7% ， 12個月PFS率達到100% 。
在安全性方面 ， CT053耐受性良好 ， 最常見的≥3級不良事件（AE）是血液學毒性（發生在輸注后3個月內） ， 未發生劑量限制性毒性（DLT）或劑量相關的死亡 ， 沒有≥3級細胞因子釋放綜合征（CRS）或神經毒性 。
小結以上的結果表明 ， CT053在復發/難治多發性骨髓瘤患者中提供了深度且持久的療效反應 ， 且總體耐受性良好 。
參考來源：
https://www.carsgen.com
【重要提示】所有文章信息僅供參考 ， 具體治療謹遵醫囑！
- “黑色素瘤”起病隱匿，“放療＋免疫治療”可做到“1+1＞2”
- 嬰兒血管瘤要緊嗎？快來了解下
- 腫瘤|三種缺牙修復方式對比，看完擺脫選擇困難癥
- 這位腫瘤醫生每次都帶一張“小抄”進手術室，這可可愛愛的簡筆畫，太暖了
- 西藏自治區腫瘤質控中心乳腺癌專委會正式組建
- “盡管很艱難，但我想活著！”來自一位29歲骨腫瘤患者的呼喚……
- 首屆哈醫大二院腫瘤中心學術大會成功召開
- 淺析骨髓細胞學檢查
- 皮膚上長脂肪瘤，是什么原因？有惡變的可能嗎？你了解過嗎
- 32歲女性慢性腹瀉9年，原來是罕見腫瘤惹禍