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臨床研究|十萬分之二卻不可忽視！讓更多人看見罕見病，用創新照亮患者前行之路


臨床研究|十萬分之二卻不可忽視！讓更多人看見罕見病，用創新照亮患者前行之路
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【 臨床研究|十萬分之二卻不可忽視！讓更多人看見罕見病，用創新照亮患者前行之路】7月23日是國際卡斯特曼病日。最近，一場由患者組織卡斯特曼之家主辦、百濟神州支持的患者關愛活動在上海舉行。為了提高全社會對卡斯特曼病的關注，聚焦疾病并反映患者真實困境的紀錄片《五個我》在活動當天播映。
據統計，我國約有2000多萬罕見病患者，每年新增罕見病病例超過20萬，是目前全球罕見病患者人數最多的國家。在國內，這個相對“不罕見”的患者數量及其背后的千千萬萬個家庭，是一個不可忽視的群體。而對這個群體的幫扶，也是實現健康中國2030戰略的重要組成部分。
中國罕見病聯盟理事長李林康表示，“讓更多人看見罕見病，這也是中國罕見病聯盟長期工作的一大目標。在堅持為患者服務的宗旨下，我們通過與產學研醫各方的緊密合作，促進治療藥物的開發應用，并積極探索創新的保障制度與支付模式，通過多元化的手段，致力于切實維護罕見病患者的健康權益。”
卡斯特曼病是一種較為罕見的淋巴增生性疾病，也稱為血管濾泡性淋巴結增生癥或巨大淋巴結病，全球范圍發病率僅約十萬分之二。針對疾病的基礎研究、診療標準化、藥物研發是推動卡斯特曼病等罕見病診療水平提升的關鍵，也是擺在臨床醫生、專業力量面前亟待攻克的課題。
“目前對于卡斯特曼病的治療，激素治療與化療是患者接觸比較多的方式，病情雖然能夠得到一定程度的緩解，但尚不能達到長期控制，且副作用較大，往往對患者的生活質量以及治療信心帶來不利影響。”北京協和醫院血液內科主任醫師李劍教授介紹：“目前隨著發病機制相關研究推進以及臨床研究的開展，已有證據表明單克隆抗體等新型藥物治療能夠有效改善患者預后，我們相信這將推動現有診療策略和方案的改進，也期待能有更多專業力量加入，共同探索新的診療方向?！?br /> 復旦大學附屬腫瘤醫院病理科教授李小秋談到：“對于卡斯特曼病等罕見病的診斷診療，由于臨床癥狀多樣，病理特征與多種疾病存在重疊，使病理診斷存在著巨大的挑戰，作為病理科醫生也要關注這個疾病，與臨床醫生共同努力，推動疾病的病理診斷，幫助患者能夠通過進一步改善的病理診斷通往精準的臨床治療?！?br /> 復旦大學附屬中山醫院血液科教授魏征表示：“目前臨床對這種疾病的認知還在探索中，相關學科臨床醫生都要更新治療理念，攜手推動針對中國患者實際的臨床研究，來為我國的卡斯特曼病患者提供更為有效、精準的治療方案，同時也非常希望多方積極貢獻力量，攜起手來為患者提升治療獲益?！?br /> 百濟神州副總裁劉焰表示，“我們在關注高發疾病患者群體的同時，也密切關注著少數患者群體尚未被滿足的治療需求。未來，百濟神州將繼續攜手各界，在疾病診療、臨床研究、治療藥物、疾病科普等方面形成合力，共同提升卡斯特曼病在國內的整體診療水平，幫助更多患者走出困境，回歸正常生活?！?br /> 作者：唐瑋婕
編輯：祝越
責任編輯：戎兵
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