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康健園｜創新靶向藥物照亮罕見病治療之路

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【康健園｜創新靶向藥物照亮罕見病治療之路】本文轉自：新民晚報
康健園｜創新靶向藥物照亮罕見病治療之路
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早在2018年5月 ， 國家衛健委等五部門聯合制定了《第一批罕見病目錄》 ， Castleman病被收錄其中 。 這種以腫大淋巴結累及器官患病的病癥由血液科收治 。 上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院內科學終身教授沈志祥介紹 ， Castleman病之罕見 ， 以瑞金醫院來說 ， 一年最多接診10位患者 。 這些患者在確診前 ， 大多經歷了漫長的漏診誤診、治療針對性不足等糟糕的就醫體驗 。 Castleman病缺乏標準化的診療流程與方案 ， 確診后的患者既往參照淋巴瘤的化療方案以及大劑量激素治療 。 如今 ， Castleman病的治療曙光初露 ， 白細胞介素-6（IL-6）單克隆抗體等新型藥物誕生了 。
日前注射用司妥昔單抗正式在我國商業化上市 ， 特發性多中心型Castleman?。╥MCD）患者能夠順利獲得藥物處方 ， 從國際一線靶向治療選擇中獲益 。
同濟醫院副院長、同濟大學血液病研究所所長梁愛斌教授指出 ， Castleman病也被稱為巨大淋巴結病 ， 是一種介于良性和惡性腫瘤之間的一種疾病 。 目前病因不明確 ， 主要的臨床病理變化就是慢性炎癥細胞刺激引起的淋巴結反應性增生 ， 臨床上根據腫大淋巴結分布和器官受累的情況不同 ， 將Castleman病分為單中心型（UCD）和多中心型（MCD） 。 MCD累及多個淋巴結區域 ， 多有全身癥狀 ， 預后較差 ， 主要亞型為特發性多中心型Castleman?。╥MCD） ， 臨床表現多樣 ， 存在常見的體征改變 ， 幾乎所有iMCD患者都會出現高炎癥的癥狀 ， 如盜汗、體重減輕、虛弱、疲勞、肝脾腫大、血細胞減少和器官功能障礙 ， 以及皮膚癥狀 ， 如皮疹、天皰瘡 。 我國iMCD患者5年生存率為55%~77% ， 低于全球水平 。 Castleman病的診斷方法是病理活檢 ， 病理科醫生在確診Castleman病的過程發揮了至關重要的作用 。 對于普通人來說 ， 萬一發現身上有表淺淋巴結腫大長久不消退 ， 需引起重視 ， 及時前往綜合性大醫院的血液科就診 。
上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院血液科行政副主任糜堅青教授表示 ， 雖然Castleman病的病因和發病機制仍存在許多未知性 ， 但相關研究發現白細胞介素-6（IL-6）作為一種參與炎癥、免疫及造血的多效性細胞因子 ， 在許多iMCD患者的發病機制及臨床癥狀中發揮著關鍵作用——這就是靶向藥物所要瞄準的疾病“命門” 。
司妥昔單抗就是一款單克隆抗體 ， 可用于阻斷Castleman病患者體內升高的IL-6活動 。 2021年 ， 中國國家藥品監督管理局通過優先審評審批程序批準司妥昔單抗用于治療iMCD 。 目前 ， 司妥昔單抗被全球眾多權威指南推薦為iMCD的一線治療方案 。
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