血友病|預防B型血友病出血事件！FDA批準擴大Rebinyn適應癥到常規預防美國食品藥品監督管理局

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血友病B是一種罕見的遺傳疾病，其特征是凝血所需的血液蛋白因子IX水平不足。輕度病例可能僅在手術或受傷后出現出血癥狀，而出血癥狀可能在小手術后出現，或在一些中度和最嚴重的病例中自發出現。 Rebinyn是一種重組DNA衍生的凝血因子IX濃縮物，可暫時替代這些患者中缺失的凝血因子IX ，因為它是有效止血所必需的。此次擴展Rebinyn適應癥，可以讓B型血友病患者參與身體和社會活動。

據諾和諾德于7月29日宣布，美國食品藥品監督管理局(FDA)已批準Rebinyn(coagulation factor IX[recombinant
GlycoPEGylated；重組糖基化凝血因子IX)的補充生物制品許可申請(sBLA) ，用于患有B型血友病（先天性因子IX缺乏癥）的成人和兒童，用于常規預防以減少出血事件的頻率。
Rebinyn是一種用于替代凝血因子IX（FIX）的延長半衰期治療藥物，于2017年被FDA批準用于按需治療和控制出血事件，以及用于成人和兒童出血的圍手術期管理。新的擴展適應癥將允許進行預防性治療，從而提高FIX水平并降低出血風險。根據新聞稿，這是重要的一步，因為預防可以使血友病患者參與身體和社會活動。
【血友病|預防B型血友病出血事件！FDA批準擴大Rebinyn適應癥到常規預防】
常規預防的批準得到了成人/青少年和兒童既往治療患者（PTP）試驗主要階段的數據的支持。 PTP被定義為具有至少150天接觸其他因子IX產品（青少年/成人患者）或50天接觸其他因子IX產品（兒童患者）的病史，并且沒有抑制劑史的患者。 0至65歲的患者每周接受一次Rebinyn 40IU/kg ，持續約52周。
結果顯示， 13歲及以上、7至12歲和6歲及以下患者的總體年化出血率(ABR)分別為1.04、2.00和0 。 Rebinyn最常見的不良反應是瘙癢和注射部位反應。
參考來源：
·‘Novo Nordisk receives FDA approval for REBINYN? for routine prophylaxis to prevent bleeding in people living with Hemophilia B’ ，新聞發布。 Novo Nordisk；2022年7月29日發布。
·Rebinyn ，包裝插頁。 Novo Nordisk；2022年。 2022年8月2日訪問。
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