心肌病|ATTR淀粉樣變心肌病有望迎來新藥！Patisiran 3期結果積極死亡率

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目前， ATTR淀粉樣變性伴心肌病的治療方案有限，疾病進展很常見。 Patisiran是一種正在開發中的研究性RNAi治療藥物，據3期研究結果，其顯示出在改善這種致命多系統疾病患者的機能能力和生活質量方面的潛力，并表現出可喜的安全性和耐受性。研發公司表示計劃將該研究數據提交FDA監管申請，如果獲得有利的監管審查， patisiran有可能成為ATTR淀粉樣變性合并心肌病患者的治療選擇。
APOLLO-B 3期研究結果積極據Alnylam制藥于8月3日宣布，評估patisiran在甲狀腺素運載蛋白介導的(ATTR)淀粉樣變性伴心肌病的成人患者中的療效和安全性的APOLLO-B 3期研究陽性頂線結果顯示，與安慰劑相比， Patisiran在12個月時在6分鐘步行測試中的統計學顯著改善達到了主要終點；此外，根據堪薩斯城心肌病問卷的測量，與安慰劑相比， Patisiran在12個月時也達到了第一個次要終點，生活質量顯著改善。
這項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的APOLLO-B 3期研究(NCT03997383)包括360名患有ATTR淀粉樣變性（遺傳性或野生型）的成年心肌病患者。患者以1:1的比例隨機分配接受每3周靜脈注射0.3mg/kg的patisiran或安慰劑，持續12個月。
【心肌病|ATTR淀粉樣變心肌病有望迎來新藥！Patisiran 3期結果積極】研究結果表明，與安慰劑相比， patisiran治療達到了主要終點，實現在12個月時的6分鐘步行測試(6-MWT)與起始相比有統計學意義的改善(P=0.0162) 。此外，與安慰劑相比， patisiran組的健康相關生活質量（次要終點；通過堪薩斯城心肌病問卷測量）有統計學意義的改善（P=0.0397）。
關于12個月內6-MWT的全因死亡率、心血管事件頻率和基線變化等次要復合終點，公司報告了一個不顯著的結果(P=.0574) 。因此，沒有對2個復合終點進行正式的統計測試，其中包括全因死亡率和全因住院頻率和緊急心力衰竭就診。
最常見的不良事件包括輸液相關反應、關節痛和肌肉痙攣。根據全因死亡率療效分析， patisiran組有4人死亡（2.2%），安慰劑組有10人死亡（5.6%）。
Patisiran監管狀況完整的研究結果將于2022年9月8日在德國海德堡舉行的第18屆淀粉樣變性國際研討會上公布。公司計劃于2022年底向美國食品藥品監督管理局提交一份關于patisiran的補充新藥申請。
此前， Patisiran是ONPATTRO的通用名稱，在美國和加拿大被批準用于治療成人hATTR淀粉樣變性多神經病。在歐盟、瑞士和巴西，被批準用于治療1期或2期hATTR淀粉樣變性伴多發性神經病，在日本被批準用于治療hATTR淀粉樣變性伴多發性神經病。
參考來源：‘Alnylam Reports Positive Topline Results from APOLLO-B Phase 3 Study of Patisiran in Patients with ATTR Amyloidosis with Cardiomyopathy’ ，新聞發布。 Alnylam Pharmaceuticals Inc.；2022年8月3日發布。
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