多發性硬化癥（multiple sclerosis, MS）是免疫介導的中樞神經系統炎性脫髓鞘疾病 ， 主要表現為反復發作的視力下降、復視、肢體感覺障礙、肢體運動障礙、共濟失調、膀胱或直腸功能障礙等 。 特立氟胺治療多發性硬化癥MS效果如何？特立氟胺哪里買得到？
我國MS發病率是每年0.235/10萬人 ， 兒童為0.055/10萬人 ， 成人為0.288/10萬人 。 MS發病的地理分布不僅與南北緯度梯度有關 ， 還與東西向海拔梯度有關 。 高緯度和高海拔地區的居民更容易發生MS 。


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多發性硬化癥女性多于男性 ， 患者年齡分布主要在30-60歲之間 。 研究表明 ， 在女性身體中 ， 女性比男性更容易發生Th17型致病性免疫反應 。 這些Th17細胞攻擊和破壞髓磷脂 ， 從而引發多發性硬化癥


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多發性硬化是青壯年致殘的主要疾病之一 ， 造成了極大的家庭和社會負擔 。 多發性硬化在西方國家是研究最活躍領域 ， 已經有16種藥物進入臨床應用 。 MS為緩慢進行性疾病 ， 且目前尚無法治愈 ， 因此其治療為長期過程 ， 藥物的療效和安全性及患者的治療滿意度都是決定患者是否能長期遵醫囑用藥的關鍵因素 。


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電影《了不起的老爸》中 ， 兒子就患有多發性硬化
多發性硬化的常見藥物為特立氟胺 。 2018年11月在國際權威TOWER中國亞組數據顯示 ， 特立氟胺可降低年復發率（ARR）達71.2% ， 遠遠優于TOWER全球總體人群的36.3% ， 因此在國內開展RWS來評估特立氟胺的療效和安全性顯得尤為重要 。
在2020年舉辦的中華醫學會第二十三次全國神經病學學術會議中 ， 華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院陳博、卜碧濤教授在壁報上公布了一項回顧性分析2018-2020年武漢地區MS患者使用特立氟胺療效的研究 。 結果顯示 ， 特立氟胺可以顯著減少中國MS患者的ARR（治療后 0.27 vs. 治療前 1.14） ， 降幅達76.3%（P＜0.01） ， 且治療期間患者的擴展致殘量表（EDSS）評分未見明顯升高 。 安全性方面 ， 特立氟胺的不良反應發生率低 ， 總體耐受性良好 。
近期四川大學華西醫院周紅雨教授的一項針對MS的研究中 ， 研究結果顯示 ， 特立氟胺治療可顯著降低MS患者的ARR（末次隨訪 0.20±0.47 vs. 治療前 1.02±0.81） ， 降幅達78%（P=0.005） 。 研究期間患者的殘疾狀態保持穩定 ， 且EDSS評分較基線有數值上的降低 。 此外高達75%接受特立氟胺治療的患者在研究期間維持無復發；高達82%的患者未發生殘疾進展 。 安全性方面 ， 高達66.4%的患者未經歷任意不良事件 ， 同時未報道嚴重不良事件的發生 。
特立氟胺在2020年納入醫保 ， 直接購買每盒7800元左右 。 如果有辦法辦理特病 ， 那么每盒還可以報銷80% ， 也就是自費1800多 。


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國內藥房能買到的特立氟胺（奧巴捷）
因為多發性硬化屬于罕見病 ， 所以各地對特立氟胺的采購極其有限 。 進了醫保卻買不到藥的情況時有發生 。 這種情況不僅出現在多發性硬化藥物上 ， 多種罕見病藥物即便進了醫保也時常買不到 。


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不過對于大多數家庭來說 ， 便宜的印度仿制藥才是長期服用的首選 。 在奧巴捷沒有納入醫保前 ， 每盒需要12000 ， 絕大多數家庭都是吃不起的 。 一些病友發現了便宜的印度特立氟胺Denopsy ， 每盒花費不到500元 。

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