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煥新生、共前行 第四屆中國SMA大會線上召開( 二 )

健康知識養生常識


戴毅教授強調 ， 成人SMA患者診斷治療有許多不同于兒童SMA患者的新特點 ， 需要總結現有經驗 ， 給出規范診療路徑 ， 持續提高診療水平 ， 造福于這一年齡階段的SMA患者 。 值得一提的是 ， 8月5日 ， 《中國青少年成人脊髓性肌萎縮癥臨床診療指南》啟動會召開 ， 相信指南的發布 ， 將為更多成人SMA患者的診斷與治療提供依據 ， 更好地提供照護 。
熊暉教授:全生命周期的生命照護
煥新生、共前行 第四屆中國SMA大會線上召開
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北京大學第一醫院兒科熊暉教授講解了兒童SMA疾病修正治療實踐與思考 。 熊暉教授介紹 ， 所謂疾病修正治療 ， 即通過影響疾病的病理生理過程 ， 對該疾病的病程產生有益結局的治療或干預手段 。 中國的SMA治療歷程經歷了從姑息到對癥 ， 再到疾病修正治療的轉變 。
對于兒童患者真實世界用藥經驗 ， 熊暉教授介紹 ， SMA規范化診療后患兒的臨床特征分析及多學科管理情況研究較少 ， 仍缺少不同治療策略對中國1型SMA患兒預后影響的研究 。 研究顯示 ， 目前可用的兩種SMA治療藥物的有效性較單獨多學科管理有顯著優勢 ， 且沒有發現藥物相關嚴重不良反應 。
既往研究證實 ， 在癥狀出現之前即對患者進行藥物治療 ， 患兒可出現與正常孩子一樣的運動發育里程碑 。 作為兒科醫生 ， 熊暉教授呼吁要對患兒進行全生命周期的生命照護 。
SMA治療——藥物研發管線更新王藝教授:SMA治療領域取得多項突破
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復旦大學附屬兒科醫院王藝教授介紹了SMA上市及研發藥物管線總覽 。 目前已有三種藥物應用于臨床 ， 中國獲批兩種 ， 其中一種已進入醫保 。 除了已上市的三種藥物外 ， 中國國家食品藥品監管局藥品審評中心批準了一款針對1型SMA國內自主研發的AAV基因療法藥物的臨床申請 ， 這是國內第一個被批準進入注冊臨床研究的基因治療藥物 。 此外 ， 還有很多其他的國產藥物公司也在SMA治療領域有所突破 。 王藝教授表示 ， 對于SMA藥物的研發 ， 相信未來會有更多突破 ， 為臨床治療提供更多選擇 。
王藝教授強調 ， SMA的系統管理有8大要素 ， 需要政府、醫生、患者、家庭以及社會的共同參與 ， 讓我們“向愛而生 ， 向陽而行” ， 共同為SMA患者創造更為健康的生活 。
陳萬金教授:SMA的聯合治療策略
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福建醫科大學附屬第一醫院陳萬金教授介紹了SMA的聯合治療策略 。 陳萬金教授介紹 ， SMA的治療分為特異性治療與非特異性治療兩類 ， 其中特異性治療包括靶向致病機制及靶向致病基因治療 ， 即疾病修正治療；而非特異性治療包括物理治療及手術治療等 。
目前可用的三種SMA治療藥物 ， 可以解決患者的部分問題 ， 但需要明確藥物治療的目標 。 陳萬金教授強調 ， 在藥物聯合治療時需明確用藥所要達到的目標：初級目標是阻止病情進展或輕微改善患者癥狀；中級目標是明顯改善；終極目標是使患者接近正常人 ， 可以像正常人一樣生活 ， 要達到此目標 ， 任重而道遠 。
討論：SMA疾病修正治療的意義在討論環節 ， 戴毅、熊暉、陳萬金、吳士文、羅蓉和彭鏡教授對SMA疾病修正治療的意義進行了討論 。
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SMA多學科管理——呼吸與營養曹玲教授:首部脊髓性肌萎縮癥呼吸管理專家共識發布
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首都兒科研究所附屬兒童醫院曹玲教授對今年3月發布的《脊髓性肌萎縮癥呼吸管理專家共識（2022版）》要點進行了解讀 。 曹玲教授指出 ， 該共識是國內首個針對SMA患者呼吸管理的專家共識 。 呼吸衰竭是SMA患兒死亡的主要原因 ， 合理有效的呼吸管理策略 ， 對穩定SMA患者的呼吸功能、降低呼吸系統相關并發癥具有重要意義 。