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徐偉對自制藥的安全問題進行回應。圖/徐偉微博截圖
近日，一篇名為《一個父親的選擇：鋌而走險自制藥，還是等著孩子死去》的文章被廣泛轉載。文中的父親徐偉只有高中學歷，他為救兒子自學基因編輯、自制藥的故事，引發社會的熱議。
徐偉的兒子幾個月大時被確診患有遺傳性銅缺乏疾病Menkes綜合癥，這是一種極其罕見的遺傳性疾病。首診醫生拿到報告時，先查了半天資料，然后告訴徐偉——“沒法治”。新冠疫情暴發斷了境外就醫拿藥的渠道，不甘心讓兒子等死的徐偉，在孩子確診后不久，就走上了自制藥之路。
二水氯化銅、L-組氨酸……這些化學物質看一眼都覺燒腦，徐偉卻熟記在心、精心調制；通過prime editor工具切除多出的A堿基，根據突變位點設計prime editor的RNA……這些只有專業人士才懂的基因編輯術語，徐偉已能夠娓娓道來，甚至與基因工程專家展開交流。
對孩子的愛，激發了父親巨大的潛能。在較短時間內，他學習了大量專業知識，也自制出效果難以確定的“藥品”。這位父親勇氣可嘉，但在當前，他的研發難免孤獨和無助。
比如，由于檢測費用昂貴，他希望有檢測機構能夠提供幫助。但問題是，自制藥品不合法，隨便試用更不被允許，倘若有檢測機構幫助他自制藥品，將要冒很大的法律風險。

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徐偉為兒子制藥的器具。圖/徐偉微博
無論是希望獲得檢測機構協助，還是期待獲得專家技術指導，徐偉的內心，其實是希望有科技機構和人員能夠迅速就此展開研究，以最快的速度，推出能夠挽救他兒子的相關藥品和療法。
但科技立項、藥企研發新藥，都得考慮投入與產出比，評估是否緊迫和值得。當一項研發投入巨大、預期收益微乎其微時，就會嚴重影響藥企研發的積極性。僅遵循科技與市場的普通規律，徐偉對科研機構和藥企的期待，難免會落空。
這起特殊的個案，由于涉及罕見病研究與藥品保障的多個環節，因此也具備了一定的普遍性，凸顯出罕見病診療的共同難題。
和其他很多罕見病一樣，Menkes綜合癥在海外或許存在療效較好的藥品，且具備難以替代的唯一性，一旦此類藥品斷供，患者就會陷入無藥可用的困境。如何提升特殊時期此類藥品的供應能力，是相關部門需要攻關的一道難題。
更要看到，罕見病特效藥過于依賴進口，不僅易受疫情等因素影響，而且也容易導致藥價居高不下。
前不久，“1歲娃四天花55萬”曾引發廣泛關注。價格如此高昂，是因為罕見病特效藥諾西那生鈉不僅依賴進口，而且獨此一家。鼓勵國內藥企研發生產罕見病藥品，即使短期內難以超越，但仍有必要盡可能做到“有備無患”，能給患者多種選擇。
家長對罕見病患兒的愛，本應體現在精心呵護與照料等方面；疾病研究與藥品研發，還是該交給科研機構和藥企。
既然遵循科技與市場的普通規律難以調動研發積極性，就應通過行政與公益等手段，推動疾病研究與藥品研發早期實施。政府加大投入，藥企承擔更多社會責任，共同加速罕見病研究和藥品研發，是幫助包括這位父親在內的廣大罕見病患者及其家屬的最佳方式。
特約評論員丨羅志華（醫生）
編輯丨徐秋穎
實習生丨韋英姿
【 新京報快評|是什么讓這位父親變成了“藥神”？| 藥品】校對丨劉越

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