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諾西|明明是“救命藥”，為何卻成了“天價藥”？細說天價藥的來龍去脈( 二 )

疾病用藥指南諾西


雖然是罕見病 ， 但是SMA離我們卻并不遠 。 研究數據表明 ， 每35-50個人中就會有1個人攜帶SMA基因 。 如果不接受治療 ， 80%的SMA-I型患兒平均活不到2歲 。 如果不幸得了SMA ， 孩子會有什么表現呢？
1、哭聲虛弱 ， 吸奶、咳嗽無力 ， 持續發熱 ， 肺炎久治不愈；
2、吸氣的時候 ， 胸部出現掛鐘的輪廓；
3、無法自主坐穩或站立；
4、四肢松弛 ， 力量差 ， 缺乏自發活動 。
提醒一點 ， SMA發病越早就暗示著病情越重 ， 死亡風險越高 。 發病年齡越大 ， 病情越輕 。 少數患者會在青少年時期或成年時期發病 ， 預期壽命和正常人差不多 ， 但是殘疾的可能性比較大 。

?三、調查發現：SMA患者疾病負擔重
因病致貧是很多中國普通家庭的現狀 ， 2022《中國SMA生活質量研究》顯示 ， 超過80%的受訪者正在接受治療 ， 14%的受訪者從未治療過 ， 不治療的原因是治療費用貴、無法負擔 。
另外 ， 調查還發現 ， SMA患者具有較重的疾病負擔 。 過去一年 ， 所有患者的家庭年收入中位數為84000元 。
當然 ， 自從諾西那生鈉注射液被納入醫保 ， 使用人數不斷增加 ， 患者承擔的醫療費用也降低了 。 但是 ， 每個家庭每月依然要支付5000元以上的醫療費用 ， 占家庭月收入的76%以上 。

?其實 ， SMA是可以預防的 。 雖然屬于隱性遺傳性疾病 ， 致病基因攜帶率很高 ， 但也不是完全無法提前發現的 。
只要做好產前檢查 ， 必要時進行遺傳干預 ， 就可以準確做出疾病診斷 ， 盡早接受治療 ， 達到改善癥狀、提高生活質量的目的 。
諾西那生鈉注射液得以進醫保 ， 不僅對于SMA患者是一個莫大的鼓勵 ， 對于其他罕見病患者來說 ， 也帶來了希望 。 相信隨著醫療技術的進步 ， 越來越多的罕見藥會被開發出來 ， 價格也會越來越合理 ， 減輕患者的醫療負擔 。

?參考資料
[1
《70萬一針！為讓兒子活下去 ， 我和丈夫含淚刷光了11張銀行卡》.騰訊醫典.2021-03-02
[2
《從一針70萬降到3.3萬 ， 高值罕見病藥何以進醫保？》.中國新聞周刊 .2021-12-07
[3
《它是2歲以下嬰兒“頭號遺傳病殺手” ， 孩子出現這些癥狀 ， 家長一定要留意！》.健康時報.2022-06-24
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