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諾西|明明是“救命藥”，為何卻成了“天價藥”？細說天價藥的來龍去脈

疾病用藥指南諾西

諾西|明明是“救命藥”，為何卻成了“天價藥”？細說天價藥的來龍去脈

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諾西|明明是“救命藥”，為何卻成了“天價藥”？細說天價藥的來龍去脈

70萬一針的救命藥降至了3.3萬 ， 患者的生活發生了怎樣的變化？
01、70萬一針的天價藥 ， 刷光了11張銀行卡
杜佳的二胎兒子米粒出生才幾個月 ， 就被查出了SMA ， 也就是脊髓性肌萎縮癥 。
杜佳記得很清楚 ， 確診那天 ， 她和丈夫揣著11張銀行卡 ， 刷了69萬多 ， 就為了一針諾西那生納注射液 。 這11張銀行卡 ， 有他們夫妻倆多年的積蓄 ， 還有雙方父母的退休金、親戚朋友借的錢……
作為全球首個SMA精準靶向治療藥物 ， 自2019年獲批國內上市以來 ， 諾西那生納注射液以每支69.97萬元的售價創下了中國藥品的新紀錄 。

?02、天價藥降至3.3萬 ， 患者：幸運到爆！
救命天價藥從70萬元降到3萬元是一種怎樣的體驗？
“新年第一天就能用上這個藥 ， 真是幸運到爆！”29歲的患者杜先生親身經歷了夢一般的現實 。 同時 ， 杜先生對未來充滿了憧憬 ， 希望未來有更多的病友 ， 尤其是小朋友能夠恢復健康 。
從2022年1月1日開始 ， 諾西那生鈉注射液正式被納入醫保藥品目錄 。 對于SMA患者來說 ， 這無疑是個天大的好消息 。
從無藥可用 ， 到有藥可用 ， 再到今天享受醫保政策 ， SMA的醫療負擔也大大減輕 。

?一、明明是“救命藥” ， 為何如此天價？
不管是70萬的救命藥 ， 還是120萬的抗癌藥 ， 它們可以救命 ， 但定價卻極高 ， 這是為什么？
實際上 ， 一款新藥的研發并非易事 ， 需要經歷：確認藥物作用靶點——確定先導化合物——構效關系的研究——活性化合物的篩選——候選藥物的選定等這一系列復雜的流程 。
新藥研發出來后 ， 還需要經過臨床前的研究、臨床研究 ， 最終進行新藥申請 ， 獲得藥監部門批準之后才可以正式上市銷售 。
其中 ， 藥物的定價受到了多種因素的影響 ， 比如研發成本、市場容量、回收利潤時間等 。

?而之所以諾西那生鈉定價這么貴 ， 主要是因為以下2點：
1、 患者少、成本高
SMA是一種由基因缺陷所導致的常染色體隱性遺傳病 ， 比較罕見 ， 發病率在1/10000左右 。
因此 ， 由于患者數量比較少 ， 愿意投入資金研發的藥企也就比較少 ， 一定程度上影響了藥物研發的進展 。 再加上研發成本比較高 ， 藥企考慮到效益 ， 定價也會相對比較高 。
2、失敗率高
另外在研發過程中 ， 藥物的失敗率也比較高 。
相關報告顯示 ， 從2011年到2020年 ， 共有9704個藥物臨床開發項目 ， 而從1期臨床到最后FDA批準上市 ， 平均需要10.5年的時間 ， 罕見藥需要經歷的時間更長 。
此外 ， 臨床試驗還可能面臨樣本量小、異質性大、難招募等問題 ， 任何一個階段沒完成 ， 下一步都難以繼續推進 。
諾西那生鈉注射液雖然無法根治SMA ， 但是臨床實驗結果顯示 ， 它可以顯著改善患者的肌肉力量 ， 獲得更好的預后 ， 同時不會產生嚴重的副作用 。 因此對于SMA患者來說 ， 諾西那生鈉注射液相當于“救命藥” 。

?二、什么是SMA？發病率約萬分之一
目前 ， 我國約有3萬多名SMA患者 。 2020年《脊髓性肌萎縮癥遺傳學診斷專家共識》顯示 ， SMA發病率約為1/10000 ， 人群攜帶率約為1/50 。