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罕見病特醫食品之困：對甲基丙二酸血癥患兒來說，連母乳都是有毒的( 五 )

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厲梁秋介紹 ， 國外企業生產罕見病相關的特醫食品 ， 大多是每年先預估數量 ， 再在某個生產線生產一定時間 ， 就夠全球全年的需要 。 但國內罕見病早期篩查、診斷及確診后特醫食品使用等都尚處于摸索階段 ， 研發、生產和使用暫時無法做到精準匹配 。
由于標準和需求都處在摸索期間 ， 再加上我國特醫食品采用嚴格注冊準入制度 ， 因此國外企業暫時沒有動力將產品引入中國 ， 國內企業也暫時沒有積累的研發基礎去開發產品 。
“這不是一個市場供需的話題 。 ”厲梁秋呼吁 ， “為罕見病患者研發、制造相應的特醫食品 ， 應該是企業的社會責任 ， 也是一個行業的責任 。 ”王英說 ， “對于罕見病患者需要終生、及時、足量使用的特醫食品 ， 注冊制下如何鼓勵企業申請 ， 實現快速審評審批 ， 也是一個重要工作方向 。 ”
劉蘭呼吁各地加強新生兒篩查 ， “新生兒抽一管足跟血上機器 ， 查一個病也是查 ， 多查幾個成本也沒增加多少 。 ”
紅星新聞采訪人員注意到 ， 近年來 ， 多地已將甲基丙二酸血癥納入新生兒篩查項目 。 今年6月 ， 北京宣布將新生兒遺傳代謝性疾病篩查由3種增至12種 ， 包括甲基丙二酸血癥 。 劉蘭聽北京市婦產醫院的醫生介紹 ， 每個月都會篩查出四五名患兒 。 10月28日 ， 成都也宣布將甲基丙二酸血癥納入新生兒遺傳代謝性疾病免費篩查 。
此外 ， 2021年 ， 國家市場監管總局組織起草了《特殊醫學用途配方食品注冊管理辦法（征求意見稿）》 ， 并向社會公開征求意見 。 修訂主要內容就包括引導鼓勵企業研發注冊臨床急需、罕見病類別等特醫食品 ， 滿足臨床需要 。
“國內特醫食品行業自2017年才起步 ， 必然要有一個逐步發展的過程 。 ”厲梁秋表示 ， “不光是特醫食品研發、生產、準入和使用的環節 ， 也需要疾病的診斷 ， 國家醫保政策的支持等共同發力 ， 才能更好地鼓勵國內企業參與投產 ， 國外企業將產品帶進來 。 這是一個循序漸進的過程 。 ”
（劉蘭晨晨王英為化名）
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