康健園 | 罕見皮膚病診療不容樂觀，亟待創新藥加速上市 _健康小知識

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【康健園 | 罕見皮膚病診療不容樂觀，亟待創新藥加速上市】皮膚問題及其治療大多顯而易見，比較容易明確，例外的是罕見皮膚病，其中的泛發性膿皰型銀屑病，病因和發病機制深藏不露，有效的治療手段乏善可陳，診斷和治療仍是醫療難題。
泛發性膿皰型銀屑病（GPP）是一種罕見的、復發性或持續存在的皮膚疾病，其臨床表現為患者非肢端皮膚會廣泛暴發充滿膿液的水泡（膿皰），并有痛感，而且可能伴發高熱等全身癥狀。 GPP的發作嚴重影響患者的生活質量，并可能伴有危及生命的并發癥，如心力衰竭、腎功能衰竭和敗血癥等。據統計，在中國約100000人中有1~2人患GPP 。 GPP發病原因眾多，藥物、感染和基因突變均可能是GPP的誘因。 GPP因為罕見，醫患認知不足，漏診、誤診的現象經常出現。 GPP患者可能需要長期反復就診甚至看過多位醫生，才能被確診。
不同于斑塊狀銀屑病， GPP的疾病負擔以及預后不容樂觀。目前，國際上尚無統一的GPP的診斷標準和疾病嚴重度的評估標準，治療方案也極為有限。同時，由于缺乏對GPP疾病的基本認知和疾病管理知識，患者與患者家屬往往面臨來自生理和心理的多重困境。因此GPP患者們對快速、強效且療效持久的治療需求十分迫切，對科學、規范的疾病管理知識也有著急切的需求。
白細胞介素36（IL-36）是一種免疫系統內的信號通路，被證明與GPP的發病機制有關。值得欣慰的是，勃林格殷格翰同類首創藥物佩索利單抗已于今年9月在美國獲批上市。基于佩索利單抗的關鍵性II期臨床研究數據，佩索利單抗先后獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心突破性治療藥物認定和優先審評審批資格，該款藥物實現了全球同步研發、同步注冊，有望于今年在中國獲批，惠及廣大中國患者。佩索利單抗是一種新型選擇性單克隆抗體，可阻斷白介素36受體（IL-36R）的激活。從目前披露的臨床研究數據上來看，佩索利單抗起效迅速，顯著改善癥狀——54%的患者接受在單劑佩索利單抗治療后一周時未有可見膿皰，而安慰劑組的比例為6%；43%接受佩索利單抗治療的患者達到皮膚清除/接近清除，而安慰劑組為11% 。此外，佩索利單抗療效持久，能夠在長達12周內維持治療效果。
勃林格殷格翰中國醫學和研發負責人張維博士表示，勃林格殷格翰將持續深耕于罕見皮膚病領域，為患者提供創新藥物、科學患教、疾病管理等多方面的支持，助力我國罕見病醫療健康生態系統的建設，讓患者重回健康和高質量生活。
本次進博會期間，國內首部《泛發性膿皰型銀屑病患教手冊》編撰項目正式啟動。手冊主編、中國醫科大學第一臨床學院副院長高興華教授介紹，手冊將以圖文結合、通俗易懂的形式，科普泛發性膿皰型銀屑病的疾病知識，為患者提供全周期、全方位的疾病診療管理指導，進一步增強患者的自我疾病管理意識，改善疾病整體管理情況。
（潘嘉毅）返回搜狐，查看更多
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