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官方發文，劍指臨床藥物研發！這類“創新”將遭當頭一棒

不以臨床為導向的創新 ， 或將被視為「偽創新」 。
11月19日 ， 國家藥監局藥審中心發布關于《以臨床價值為導向的抗腫瘤藥物臨床研發指導原則》（下稱《指導原則》）明確指出 ， 抗腫瘤藥物的研發 ， 從研發立題、到開展臨床試驗設計 ， 都應從患者需求出發 ， 而不僅僅是患者反饋的收集和量表的開發 。
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這一文件的發布 ， 進一步明確了創新的「定義」 。 這意味著 ， 那些臨床價值不高的新藥 ， 將會被退回或增加審批難度 ， 相關企業投資或將「打水漂」 。
不過 ， 《指導原則》無疑將提振真正具備創新精神企業的研發熱情 。 那些擁有資金優勢的創新藥企以及擁有豐富臨床試驗經驗的頭部CRO（醫藥研發外包企業）企業或將從中受益 。
靴子落地
實際上 ， 《指導原則》醞釀已久 。
自2015年起 ， 以臨床價值為導向的藥物創新研發就已經成為國家藥監局藥審中心審批改革的一項重要內容 。
2021年1月 ， 由國家藥監局藥審中心化學藥臨床一部牽頭制定《指導原則》 ， 并于7月發布征求意見稿 。 經過5個月的論證及完善 ， 《指導原則》最終正式發布 。
至此 ， 「靴子」終于落地 。
長期以來 ， 藥品上市的根本目的是解決患者需求 ， 進行以臨床價值為導向的藥物研發已成為普遍共識 。
健康界梳理發現 ， 不管是《藥品管理法》還是《藥品注冊管理辦法》 ， 均對此進行了強調 。
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圖｜新版《藥品管理辦法》
為何要以臨床價值為導向？
2015年國務院在《關于改革藥品醫療器械審評審批制度的意見》中就提出 ， 要鼓勵以臨床價值為導向的藥物創新 。 在此后的六年間 ， 我國創新藥審批數量大幅提升 。
但在審批「量」激增的背景下 ， 「質」卻稍顯滯后 。
根據《中國新藥注冊臨床試驗現狀年度報告》（2020年） ， 中國新藥臨床試驗的數量和藥物品種的數量相較以往都大幅增加 ， 但藥物靶點和適應癥領域分布較為集中 ， 也就是說我國藥物臨床試驗迅速發展的同時 ， 存在臨床試驗同質化的問題 。
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數據顯示 ， 從2020年臨床試驗數量前10位靶點分布情況來看 ， 主要集中在PD-1、VEGFR等 ， 其中PD-1、VEGFR、PD-L1等靶點的品種開展的臨床試驗均超過60多項 。 其中PD-1靶點的臨床試驗的數量更是將近100項 。
有專家認為 ， 像PD-1、VEGFR、PD-L1等這類嚴重同質化的產品 ， 是臨床研究資源的巨大浪費 ， 同時 ， 相同靶點的市場環境也異常激烈 。
面對靶點同質化 ， 究其原因 ， 「一方面是藥企獲取信息渠道的有限性、對靶點的了解有限 ， 跟隨已有的靶點 ， 成功率更高 。 」
「另外一方面 ， 國內市場上可供選擇的模型動物種類有限 ， 冷門靶點關注人少 ， 沒有利益驅使 ， 無利可圖的情況下 ， 企業也不愿意開發模型動物 ， 沒有模型動物的靶點關注人數更少 ， 從而造成同質化越來越嚴重 。 」百奧賽圖基因生物公司沈月雷董事長在接受媒體采訪時表示 。
除靶點同質化嚴重外 ， 老人、兒童領域的藥物創新研發仍存「洼地」 。
今年9月 ， 國家藥品監督管理局藥品評審中心（下稱：藥審中心）副主任周思源在第六屆中國醫藥創新與投資大會發表演講時提供了一組數據 。 2018-2020年中國國家藥品監督管理局(NMPA)批準的39個創新藥中 ， First-in-class新藥2個(5%)；與此同時 ， FDA批準的160個創新藥中 ， First-in-class新藥達到60個(38%) 。