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藥品|亞盛醫藥慢性髓細胞白血病新藥獲歐盟委員會孤兒藥資格認定

新京報訊（采訪人員 張秀蘭）11月22日晚間 ， 港股上市公司亞盛醫藥發布公告 ， 歐盟委員會(EC)日前授予其1類新藥奧雷巴替尼(HQP1351)孤兒藥資格認定 ， 用于治療慢性髓細胞白血病(CML) 。 這也是該在研藥物繼獲美國食品和藥品監督管理局(FDA)孤兒藥資格認定后的第二項孤兒藥認證 。
CML是一種罕見的惡性血液疾病 ， 在歐盟27國的年發病率為2.43/10000。 隨著靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制劑(TKI)的上市 ， CML的治療方式得以革新 。 盡管第一代和第二代藥物BCR-ABL TKI對CML的治療具有顯著的臨床效益 ， 但獲得性耐藥一直是CML治療的主要挑戰 。 BCR-ABL激酶區突變是獲得性耐藥的重要機制之一 ， 其中T315I突變是常見的耐藥突變類型之一 ， 在耐藥CML中的發生率可達25%左右 。 伴有T315I突變的CML患者對目前所有一代、二代BCR-ABL抑制劑均耐藥 ， 臨床上急需可有效治療T315I突變CML的第三代BCR-ABL抑制劑 。
HQP1351是亞盛醫藥原創1類新藥 ， 是新型的第三代BCR-ABL TKI ， 用于治療對一代、二代TKI耐藥的CML ， 特別是對T315I突變的CML患者在臨床試驗中顯現良好的療效 。 在國內 ， 該藥的新藥上市申請(NDA)已在審批過程中 ， 用于治療伴有T315I突變的CML慢性期(CML-CP)及加速期(CML-AP)患者 ， 有望成為中國首個、全球第二個獲批上市的第三代BCR-ABL TKI 。 HQP1351還被國家藥監局藥品審評中心(CDE)納入突破性治療品種 。 在美國 ， 該品種已獲得美國FDA授予的孤兒藥資格和審評快速通道資格 。
孤兒藥又被稱為罕見藥 ， 指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品 。 在歐盟 ， 只有用于治療在歐盟發病率低于5/10000、危及生命或嚴重影響生存質量、且治療領域存在巨大未被滿足需求的罕見疾病的藥物 ， 才能在歐盟被授予孤兒藥資格認定 。 為鼓勵罕見病藥品的研發 ， 歐盟提供了一系列激勵措施 ， 亞盛醫藥也表示 ， 該藥獲此項孤兒藥認定 ， 將有助于該藥在歐盟的后續研發和商業化開展等方面享受政策支持 ， 包括臨床研究計劃援助、相關費用減免、在批準上市后可享有10年市場獨占權 。
【藥品|亞盛醫藥慢性髓細胞白血病新藥獲歐盟委員會孤兒藥資格認定】校對 陳荻雁