盤點 | 280萬、300萬、350萬、那些“天價”藥王( 二 ) _健康小知識

然而2017年，該藥物就因為定價太高、市場需求受限而決定退出市場：Glybera針對的適應癥過于罕見，發病率約為1/100萬而且誤診率較高；而且上市3年只有一位患者接受了藥物治療，據了解，這位病人的治療由德國DAK醫療保險公司報銷了90萬歐元，這對保險公司而言也是一筆巨款。
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天價藥物是怎么產生的？
眾所周知，一款新藥的研發需要大量的研發成本與資金投入，尤其是細胞、基因療法這樣的新興技術。雖然定價昂貴，但是基因療法通常只需一次注射便可達到治療效果，相比起需要終身服用的藥物而言，可謂是“一勞永逸” 。
也因此，無論是從綜合費用、患者治愈情況等長期角度來看，這樣的天價產品或許也存在一定的合理性。以諾華的藥物為例，諾華表示，雖然Zolgensma的定價十分昂貴，但僅為目前10年慢性SMA治療費用的一半左右。
而自從經歷了Glybera被迫退市的事件后，各大公司也紛紛在支付方式上做出了調整。
2016年5月， GSK的Strimvelis在歐洲上市，成為全球首個用于治療兒童腺苷脫氨酶重癥聯合免疫缺陷的基因療法，其售價為59.4萬歐元，當時GSK采取的是分期付款模式，并承諾如果治療無效患者可以退款。
【盤點 | 280萬、300萬、350萬、那些“天價”藥王】2017年12月，由FDA批準的基因治療藥品Luxturna可以按療效付費，如果藥物沒能達到治療效果，會退還患者部分治療費用，此外SparkTherapeutics也表示允許患者分期付款。
SUMMARY
小結
與CAR-T療法一樣，基因療法的制備周期較長且繁瑣。此外，由于罕見病本身市場存量不大，增量市場也非常有限，注定了基因療法只能定高價才能覆蓋高昂的研發支出。藥物有價，生命無價，只是這個矛盾或許很難調和。返回搜狐，查看更多
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