盤點 | 280萬、300萬、350萬、那些“天價”藥王 _健康小知識

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藥價再創新高

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全球創新藥價格最高的地方在哪里？毫無疑問是美國。今年以來，隨著多款基因療法的獲批上市，全球最貴藥物的記錄在一年之內被不斷刷新。
23日， uniQure和其合作伙伴CSL宣布FDA已經批準基因療法Hemgenix（etranacogenedezaparrvovecdrlb）用于治療18歲及以上血友病B患者，這是首款獲FDA批準用于治療中重度至重度血友病B的基因療法。
Hemgenix是一款基于AAV5載體的基因療法，它使用AAV5載體遞送表達凝血因子IXPadua變體的轉基因，給藥后該基因可在肝臟中表達FIX凝血因子，分泌后進入血液發揮凝血功能。
而該療法定價350萬美元的新聞也再次刷新了全球最貴藥物記錄，成為新一代最貴“藥王“ 。
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那些天價“藥王”們
在Hemgenix之前，定價最貴的“藥王”寶座還屬于藍鳥生物，這家公司坐擁全球最貴基因療法“雙黃蛋“ ，在30天內兩次刷新定價記錄，令人印象深刻。

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數據來源于公開信息

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Zynteglo定價：280萬美元
8月17日， FDA批準Bluebirdbio基因療法Zynteglo上市，用于治療需要規律紅細胞輸血的β-地中海貧血患者。該款療法最早在2019年獲歐盟批準，歷經坎坷，這款療法終于成功在美國上市，成為首款FDA批準的慢病毒載體基因療法。
Bluebirdbio將Zynteglo的定價為280萬美元，成為當時全球最高基因療法，引起一陣熱議。 Bluebird首席商務官在接受媒體采訪時透露，雖然Zynteglo的治療費用高達280萬美元，但藥物定價監管機構曾表示該療法的成本效益高達每劑300萬美元。考慮到一生的輸血可能要花費640萬美元，該療法的定價其實是合理的。

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Skysona定價：300萬美元
2022年9月16日，藍鳥生物宣布， FDA已加速批準該公司用于減緩4-17歲早期活動性腦腎上腺腦白質營養不良(CALD)男孩神經功能障礙的基因治療藥物Skysona(elivaldogeneautotemce)上市。
這也是FDA批準的針對CALD患者的首款藥物，該款療法的定價再次突破天花板，達到了300萬美元。這意味著在30天內， Blubirdbio兩次刷新了全球最昂貴藥物定價紀錄。事實上，當初該款藥物曾在歐洲上市，卻因為定價原因無法與政府達成協議而撤離歐洲。
雖然兩款藥物的定價都十分昂貴，但是blubirdbio表示如果療效不佳，會提供80%的退款。

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Zolgensma定價：212.5萬美元
2019年5月，諾華旗下用于治療2歲以下脊髓性肌萎縮癥（SMA）的基因療法——Zolgensma橫空出世，當時以212.5萬美元的價格受到了廣泛關注，定價當天就被冠以“史上最貴療法”之名。
諾華為患者提供兩種支付模式：第一種為退款：如果患者不符合某些預先確定的長期療效指標，則向付款人提供回扣；第二種則是分期付款：制造商允許某些保險公司在5年內以每年42.5萬美元的價格分期付款。
2021年，該款療法的銷售額首次突破10億美元。不過，根據2022年第三季度的最新財報， Zolgensma僅為營收3.19億美元，同比下降了15% 。

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Glybera定價：110萬歐元
2012年10月， UniQure公司宣布Glybera獲得歐盟藥物管理機構批準，用于治療脂蛋白酯酶缺乏癥（LPLD）。 2014年， Glybera正式上市，成為第一個上市的基因產品。當時， Glybera定價110萬歐元一針。