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注射液|終于等到！“70萬一針”救命藥進醫保，這樣做自費或低至2-3萬元

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12月3日 ， 國家醫療保障局公布了2021年國家醫保藥品目錄調整結果 ， 宣布74種藥品新增進入國家醫保目錄 ， 其中包括7種治療罕見病的藥物 。
“治療肌萎縮癥的諾西那生鈉注射液的費用估計從年55萬元費用下降到年30萬元 。 ”聽到這一消息 ， 陳女士熱淚盈眶 。 她罹患脊髓性肌萎縮癥的孩子 ， 11年來終于可以用得起藥了 。 “這是個振奮人心的消息 ， 我們看到了希望 ， 真的為所有罕見病的患者感到開心” 。

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國家醫保目錄新增7種治療罕見病藥物
罕見病顧名思義 ， 就是發病率很低的疾病 。 世界衛生組織定義罕見病的發病率為0.6-1‰ ， 目前全世界約有7000種罕見病 。 2018年5月 ， 國家衛健委等五部委以目錄形式公布了121種《第一批罕見病目錄》；2021年9月 ， 全國罕見病主委聯席會議發布專家建議 ， 罕見病定義為新生兒發病率<1/萬 ， 或人群患病率<1/萬 ， 或患病總人數<14萬 。
罕見病具有發病率極低、但治療費用極高（一般每年的費用花銷大都在一二百萬元以上）的典型特點 ， 且多數罕見病的治療用藥并不在國家基本醫療保險藥品目錄內 ， 其多數醫療費用也就不在基本醫療保險的報銷范圍之內 。
為了減輕罕見病患者的醫療負擔 ， 這幾年國家醫保局不斷把罕見病治療藥物納入國家醫保藥品目錄 。
廣州市婦女兒童醫療中心遺傳與內分泌科主任醫師、廣東省醫學會罕見病學分會主委、廣東省罕見病診療協作網牽頭醫院項目負責人劉麗介紹 ， 在121種罕見病治療藥物中 ， 目前已在我國上市且有適應癥的50余種藥品中 ， 已有40余種納入國家醫保藥品目錄 ， 此次又新納入7種罕見病治療藥物 ， 包括人凝血因子IX（治療血友病）、醋酸艾替班特注射液（治療遺傳性血管性水腫）、諾西那生鈉注射液（治療髓性肌萎縮癥）、氨吡啶緩釋片（治療多發性硬化癥）、阿加糖酶α注射用濃溶液（治療法布雷?。⒁缆逵葐慰棺⑸湟海ń笛?、氯苯唑酸軟膠囊（治療甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌?。?。
通過國家醫保談判（以下簡稱“國談”） ， 預計用藥費用將會大幅度下降 。

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醫生給脊髓性肌萎縮癥患兒腰椎穿刺鞘內注射諾西那生鈉藥物
高值罕見病治療藥物預計最大降幅為90萬元
“ 罕見病有幾個明顯特點 ， 80%是遺傳性疾病 ， 70%在兒童期發病 ， 30%在兒童期死亡 。 ”劉麗說 ， “在臨床上遇到的罕見病中 ， 5%有食物或藥物治療 ， 早期診斷治療 ， 可以顯著改善異常癥狀體征 ， 提高患者生存質量 。 還有一部分藥物治療年均費用超過50萬元 ， 需終身用藥治療 。 這為患者及其家庭帶來沉重的負擔” 。
“人凝血因子IX是治療血友病緊缺的藥物 。 ”南方醫科大學南方醫院血液科教授孫競介紹 ， “該藥進入國家醫保目錄 ， 能讓廣大患者獲益 ， 預計一個患兒一個月可以節省2.5萬-3萬元” 。
【注射液|終于等到！“70萬一針”救命藥進醫保，這樣做自費或低至2-3萬元】劉麗透露 ， 國談后 ， 高值罕見病治療藥物費用預計將會大幅度下降 ， 比如治療脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉注射液 ， 在國談前的藥物費用為55萬元 ， 國談后有望年藥物費用為30萬元 ， 醫?；颊咝枰愿兜哪晁幬镔M用或為12-15萬元 。
而治療法布雷病使用的阿加糖酶α注射液 ， 在國談前后的藥物費用有望從120萬元/年下降到30萬元/年 ， 醫?；颊咦再M的年藥物費用或在12-15萬 。 可以說 ， 大大降低了罕見病患者的醫療費用負擔 。