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ASH盤點：CAR-T治療NDMM，哪些企業已有重要進展？

健康知識養生常識

近期 ， 世界杯逐漸白熱化 ， 各支強隊風格迥異、特色鮮明 ， 在綠茵場上各展所長 ， 力求以獨到的技術或優勢從晉級區中突圍 。 而在大洋彼岸 ， 第64屆美國血液學協會（ASH）年會同期在線上與線下盛大開幕 ， 各家布局血液學疾病領域的跨國藥企、創新生物技術公司也再次“同場競技”、“多翼齊飛” ， 只不過在這個賽場上 ， 大家想拼命擊敗的是“血液疾病”這一強大的對手 。 4天內 ， 數千篇科學摘要將悉數發表 ， 向與會的全球知名血液病學、腫瘤學專家展示最新的研究成果 。
近兩年 ， 從全球來看 ， 針對血液腫瘤的療法革新突飛猛進 。 自體CAR-T技術逐漸成熟 ， 通用型CAR-T引發關注 ， CAR-NK作為新一代細胞療法 ， 在治療血液瘤和實體瘤上 ， 被賦予眾望 ， 雙抗、PROTAC等創新療法也有企業正積極探索 。
國內 ， 治療血液腫瘤走在最前端的依然是CAR-T療法 。 雖仍暫時面臨價格昂貴的挑戰 ， 但研發端的好消息依舊層出不窮 。 傳奇生物與強生合作的CAR-T療法Carvykti在今年年初成功出海；緊隨其后的亙喜生物、科濟藥業等明星CAR-T企業 ， 正在積極著眼于差異化布局 ， 加速研發步伐 。 從Carvykti目前在海外不錯的銷量來看 ， 只要產品效果本身過硬 ， 還是具有可觀的商業化前景 。
動脈新醫藥持續關注血液腫瘤賽道 ， 借助本次ASH年會熱點 ， 讓我們直擊會上展現出的諸多亮點與最新趨勢：
焦點：多發性骨髓瘤的差異化競爭 ， 一線治療成新趨勢
在血液腫瘤中 ， 多發性骨髓瘤（MM）是備受關注的焦點之一 。 此次ASH年會上涌現了針對這一疾病領域的諸多最新研究成果 。 據不完全統計 ， 今年年會針對MM的研究報告多達40余篇 ， 適應癥覆蓋復發/難治性多發性骨髓瘤(RRMM) ， 以及新確診多發性骨髓瘤(NDMM) 。 CAR-T、單抗、雙抗、蛋白降解劑、CAR-NK和各種聯合療法競相登場 。
治療MM ， BCMA靶點是繞不開的話題 。 今年ASH年會上 ， 各療法賽道中的代表性企業都拿出了最新成果 ， 廣受關注 。 值得注意的一個趨勢是 ， 當很多靶向BCMA靶點的療法依舊將適應癥聚焦在RRMM時 ， 嗅覺敏銳的企業在NDMM（一線治療）的布局上已取得突破 。 其中 ， 打頭陣的便是亙喜生物的FasTCAR-TGC012F 。
ASH盤點：CAR-T治療NDMM，哪些企業已有重要進展？
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GC012F是一款BCMA/CD19雙靶點自體CAR-T產品 。 根據亙喜披露的最新臨床數據 ， 16位符合移植條件的NDMM患者已接受GC012F給藥 ， 所有患者均具有多重高危特征 。
值得一提的是 ， 相較于此前ASH預告時截至7月的數據 ， 此次亙喜生物以口頭報告形式 ， 進一步披露了截至10月14日的最新隨訪數據 。 16名可評估患者的中位隨訪時間為8個月（范圍：1.3-15.4個月） ， 療效方面 ， ORR高達100% ， sCR為87.5%（14/16） ， 所有劑量組中100%的可評估患者均達到MRD陰性；根據此前MunshiNC團隊在BloodAdvances1上發表的一項大型薈萃分析證明 ， MRD陰性已成為能提示更好的生存結果的指標 。
ASH盤點：CAR-T治療NDMM，哪些企業已有重要進展？
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此外 ， 100%的患者體內觀察到CAR-T細胞的強勁擴增 ， 持久性優異 ， 也預示著更深入持久的效果 。 另外值得注意的是 ， GC012F的安全表現再次實現突破 。 作為對比 ， 此前EHA上公布的GC012F治療RRMM的數據顯示 ， 93%的患者出現0-2級CRS ， 3級以上CRS的比例僅為7% ， 相較于同類療法已具備優勢；而此次治療NDMM的數據更為驚艷——75%的患者沒有出現任何級別的CRS ， 僅25%的患者出現1-2級CRS ， 也未觀察到任何級別ICANS或其他任何神經毒性 。 這打破了行業對于CAR-T“療效強但安全性不高”的固有認知 ， 實現了療效與安全性的兼顧 ， 將再一次提升CAR-T療法的可及性 。