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脫發|多個臨床案例證實：干細胞讓1型糖尿病患者擺脫病痛的煩惱

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脫發|多個臨床案例證實：干細胞讓1型糖尿病患者擺脫病痛的煩惱

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脫發|多個臨床案例證實：干細胞讓1型糖尿病患者擺脫病痛的煩惱

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目前 ， 糖尿病已成為危害世界健康的三大疾病之一也是導致死亡的最重要的原因之一 ， 該疾病影響著全球超4億人口 ， 并且患病率逐年上升 ， 全球增長率為51% ， 而現有的4.63億糖尿病患者 ， 按照增長趨勢到2045年全球將有7億糖尿病患者 。 而中國患有糖尿病的人數位居世界第一 ， 約1.2億人 。
糖尿病目前分為1型糖尿病、2型糖尿病、特殊類型糖尿病和妊娠期糖尿病 。 1型糖尿病(type 1 diabetes mellitus ， T1DM)也被稱作胰島素依賴型糖尿病 ， 在糖尿病總數中占有比例不多 ， 但是兒童和青少年高發的慢性疾病 ， 這極大的影響了青少年的生活質量 。 T1DM是由多因素誘發的器官特異性的免疫性疾病 ， T1DM主要因為胰島β細胞的進行性被破壞 ， 最終導致胰島素分泌減少和調節障礙 。 T1DM 患者往往在診斷時已有70%～90%的胰島β細胞被破壞 ， 需要終生給予外源性胰島素替代治療 。 目前胰島素的給藥途徑和血糖監測的進步在對糖代謝的控制方面取得很大的成功 ， 顯著改善了患者的生存時間和生活質量 ， 但是日常的胰島素治療并不代表疾病的治愈 ， 治療相關的低血糖發作及疾病本身嚴重的并發癥像視網膜病變、腎病、神經病變等常常會影響患者的生活質量并危及生命 。 因此 ， 保護殘存的胰島功能 ， 甚至部分恢復胰島功能 ， 延緩并發癥的發生、發展成為其治療的重要研究方向 。 而對干細胞治療的研究無疑為T1DM患者的治療帶來了新的希望 。

近日 ， 值得全世界T1DM患者關注的一件事是：福泰制藥公司(Vertex Pharmaceuticals Incorporated)宣布 ， VX-880在1/2期臨床試驗的首例患者第90天試驗數據積極 。

VX-880(STx-02)是一款研究型同種異體干細胞衍生胰島細胞療法 ， 通過這種細胞療法來治療T1DM ， 并且實現胰島細胞功能的穩健恢復 。

根據Vertex研究 ， 患者接受了標準免疫抑制劑方案 ， 也就是通過肝門靜脈輸注VX-880目標劑量的一半 。 在患者接受VX-880治療后的90天通過不同時間間隔測量空腹C肽、HbA1c和7天平均每日胰島素劑量 。

通過研究發現 ， 在接受VX-880治療前 ， 空腹和刺激C肽水平檢測不到 ， 表明沒有內源性胰島素產生 。 在接受VX-880治療后第90天 ， 空腹肽為280pmol/L ， 這表明VX-880恢復了葡萄糖反應性胰島素產量 。 而HbA1c從治療前的8.6%降低到7.2% ， 每日胰島素劑量從VX-880治療前的每天34個單位減少到平均每天2.9個單位 。 患者在第90天就診時發現 ， 每日外源性胰島素的使用量在之前使用的基礎上減少了91% 。 由此可見 ， VX-880在恢復胰島細胞功能上起到了很大的幫助作用 。
我國也有醫院進行了干細胞治療T1MD的研究 ， 研究結果也是非常鼓舞人心的 。 以下干細胞類型均為間充質干細胞(MSCs)

臨床案例1：

患者女性 ， 23歲 ， 2010年入院時胰島素用量0.13U·kg－1·d－1 體重指數23.51kg/m2 。 糖化血紅蛋白(HbA1C 9.3%) 平均血糖波動幅度(mean amplitude of glycemic excursions MAGE)3.9 空腹C肽1.78ng/ml 0.5h C肽2.53ng/ml 1h C肽3.46ng/ml 2h C肽3.58ng/ml C肽曲線下面積6.10ng·ml－1·h 胰島相關自身抗體GAD、IAA、ICA、尿微量白蛋白、尿酮體均為陰性 。
入院后給予胰島素皮下注射降糖治療及MSCs靜脈輸注 ， 細胞數4×105/kg 之后皮下注射胰島素用量逐漸減少 ， 至干細胞治療后3個月停用胰島素 。 2012年順利妊娠、分娩1名健康女嬰 ， 妊娠期間及分娩前后血糖平穩 ， 未應用胰島素治療 。 2014年血糖再次升高 ， 開始小劑量胰島素治療 。 干細胞治療后4.5年復查見 ， 患者胰島素用量0.16U·kg－1·d－1HbA1C 5.7% MAGE4.1 空腹C肽1.75ng/ml 0.5h C肽2.47ng/ml 1h C肽3.39ng/ml 2h C肽3.57ng/ml C肽曲線下面積6.00ng·ml－1·h 。 無糖尿病并發癥出現 。