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困境|面對罕見疾病求醫用藥困境，多方攜手才能增進患者福祉

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日前 ， 由蔻德罕見病中心主辦、銀屑病病友互助網協辦、勃林格殷格翰公益支持的首屆泛發性膿皰型銀屑?。℅PP）醫患交流會在上海舉行 。 與會代表圍繞GPP的診療、患者組織合作等話題進行了討論 ， 致力于促進社會公眾對GPP的認知 ， 提高我國GPP的診療水平 ， 改善患者生存狀態 。 據悉 ， 此次交流會是GPP患者組織孵化項目的重要一步 。 今后 ， 相關方還將陸續開展患者教育等活動 ， 給予患者更多支持 。
GPP臨床治療需求迫切
【困境|面對罕見疾病求醫用藥困境，多方攜手才能增進患者福祉】上海市皮膚病醫院副院長史玉玲說：“GPP是一種罕見且嚴重的皮膚疾病 ， 常急性發作 ， 全身出現發熱、寒顫等癥狀 ， 皮膚出現無菌性膿皰 。 嚴重時 ， GPP可引起器官衰竭和感染等并發癥 ， 甚至危及生命 。 ”
“GPP患者因皮疹累及全身 ， 會使心理、社交都受到不同程度的影響 ， 更容易出現抑郁、自卑等負面情緒 。 同時 該病由于長期缺乏有效治療手段 ， 存在著迫切的治療需求 。 近年來 ， 醫學研究已經取得較大進展 ， 為GPP治療帶來新的希望 。 患者一定要樹立正確的治療理念 ， 在治療期間保持信心與耐心 ， 積極配合醫生 ， 從而獲得更好的治療結果 。 ”史玉玲說 。
GPP患者組織孵化啟動
2021年6月21日 ， 在勃林格殷格翰的公益支持下 ， 蔻德罕見病中心啟動了中國首個GPP患者組織孵化項目 ， 之后迅速推出了患者服務平臺——GPP信息平臺微信公眾號 ， 為患者提供相關科普知識 ， 也為患者提供尋醫問藥的渠道 。
“不少罕見疾病患者3~5年才能被確診 。 罕見疾病患者面臨的最大痛點是缺醫少藥 ， 有些疾病根本無特效藥 ， 有些藥品只在國外上市 ， 有些藥品價格過于昂貴 。 ”蔻德罕見病中心創始人黃如方說 ， “我們希望通過GPP患者組織 ， 當好患者的‘生活管家’ 。 ”
“GPP患者腿腳的皮膚上出現無菌性膿皰時 ， 如何穿襪子 ， 應該穿什么樣的襪子？很多生活上的具體問題 ， 醫生可能無法面對面指導患者 ， 而患者組織可以完成上述任務 。 ”銀屑病病友互助網創始人史星翔介紹 ， 創建患者組織平臺的初心是促進患者健康教育 ， 要讓患者知道GPP并非不治之癥 ， 要學會與疾病和諧共存 。
史玉玲說：“我們也希望通過患者組織平臺 ， 讓醫生和患者有更多的交流 ， 讓患者能了解醫生在做什么 ， 也能讓我們了解更多患者的心聲 。 今后 ， 專家在撰寫疾病共識指南的過程中 ， 也可以吸納患者的心聲 。 只有醫患聯合 ， 才能將銀屑病的診療推上新高度 ， 從而讓患者有更高的生活質量 。 ”
多方呼吁完善罕見病保障體系
國家對罕見疾病群體的關注日益增多 。 近年來 ， 罕見病藥品審評審批加速 ， 全國罕見病診療協作網建立 ， 都是國內罕見病醫療保障體系逐步完善的體現 。 “GPP患者組織致力于將全國患友聚集到一起 ， 發出患者群體最真實的聲音 ， 尋求社會各界幫助 。 ”史星翔介紹 ， 希望患者組織能協同多方力量共同推動 ， 將更多的罕見病種納入罕見病目錄中 ， 改善我國罕見疾病患者的醫療狀況 。
史玉玲也對罕見病保障體系的完善有所期待 。 她呼吁 ， 要建立以政府為主導、多方支付的全國罕見病醫療保障體系 ， 建立疾病專項基金 ， 進一步探索患者權益保障體系 ， 全面解決罕見病患者問題 。
文：朱永基
編輯：吳剛
審核：韓璐
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