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2023年第一季度值得期待的11個臨床療法

健康知識養生常識

▎藥明康德內容團隊編輯
今日 ， 行業媒體STAT發布了一份報告 ， 整理出在今年第1季度有望獲得臨床試驗結果或達成監管進展的重要事件 ， 其中包含11項遍布不同領域的創新療法 ， 這些事件可能影響新的一年生物醫藥產業的走向 ， 值得我們一同關注 。
KarXT（KarunaTherapeutics）
KarXT是由KarunaTherapeutics研發用于治療成人精神分裂癥（schizophrenia）的創新藥物 。 是一在研、口服、有潛力成為第一款非靶向多巴胺能與5-羥色胺能路徑 ， 并具雙重機制的新式藥物 。 KarXT由xanomeline和trospiumchloride兩種有效成分構成 ， 旨在激活大腦中的毒蕈堿型乙酰膽堿受體的同時 ， 減少對外周毒蕈堿型乙酰膽堿受體的作用 。 在去年8月 ，
Karuna公布
KarXT在EMERGENT-2臨床3期試驗達成主要終點 。 Karuna預計在今年第1季度公布KarXT的第二項3期臨床試驗結果 。 Karuna計劃向美國FDA于2023年中遞交新藥申請（NDA） 。 倘若獲批 ， 它可能成為50年來首個治療精神分裂癥的新種類藥物 。
2023年第一季度值得期待的11個臨床療法
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Tovorafenib（DayOnePharmaceuticals）
Tovorafenib是一款高度特異性泛RAF激酶抑制劑 ， 它能夠抑制攜帶BRAF融合或BRAFV600突變的腫瘤的生長 ， 并且具有大腦滲透性 。 Tovorafenib獲得美國FDA授予的突破性療法認定和罕見兒科疾病資格 ， 用于治療攜帶激活性RAF變異的在治療兒科低級別膠質瘤（pLGG） 。 去年6月 ， tovorafenib在治療pLGG患者的
關鍵性2期臨床試驗
中獲得積極結果 。 在頭22名可以評估的患者中 ， tovorafenib達到64%的總緩解率（ORR） 。 此項FIREFLY-1關鍵臨床2期試驗包含所有參與者的最終結果 ， 將于今年第1季度公布 。
Nexletol（EsperionTherapeutics）
Nexlizet（bempedoicacid/ezetimibe）是一款非他汀類降膽固醇口服復方療法 ， 為一“first-in-class”的ATP檸檬酸裂解酶（ACL）抑制劑 ， 能降低膽固醇的生物合成 ， 從而降低LDL-C水平 。 此療法于2020年
獲得FDA批準上市
， 用于治療雜合子家族性高膽固醇血癥（HeFH）和動脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）成人患者 。 去年12月 ， Esperion宣布Nexlizet在一項3期臨床試驗中達成主要終點 ， 可顯著降低患者產生嚴重不良心血管疾病風險 ， 完整的試驗結果預計于今年3月舉行的美國心臟病學會（ACC）會議中公布 。
Elahere（ImmunoGen）
Elahere（mirvetuximabsoravtansine）為一“first-in-class”靶向葉酸受體α（FRα）的抗體偶聯藥物（ADC） 。 Elahere在去年11月
獲FDA加速批準上市
， 作為單藥療法 ， 治療FRα高表達、對含鉑療法耐藥的經治晚期卵巢癌患者 。 此次獲批是基于關鍵性3期臨床試驗SORAYA的結果 ， 數據顯示 ， 試驗達到主要終點 ， 經研究者評估確認的客觀緩解率（ORR）為31.7%（95%CI：22.9% ， 41.6%） ， 包括5例完全緩解（CR） ， 與既往治療線數或既往PARP抑制劑（PARPi）治療無關 。 Elahere獲得最終上市批準所需的驗證性試驗結果預計于今年第1季度公布 。 2020年10月 ， 華東醫藥以超3億美元獲得了該藥在大中華區的獨家開發和商業化權益 。
2023年第一季度值得期待的11個臨床療法
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Vyvgart（Argenx）
Vyvgart（efgartigimod）是一款靶向Fc受體（FcRn）的“first-in-class”療法 。 此療法在2021年12月獲批用于治療全身性重癥肌無力（gMG） ， 成為首個FDA批準的FcRn阻斷劑 。 Vyvgart可減少致病性IgG抗體 ， 阻斷IgG再循環過程 。 FcRn受體的作用是防止IgG的降解 ， 因此通過防止IgG與FcRn的結合 ， 能夠導致介導自身免疫性疾病的IgG抗體更快耗竭 ， 從而減輕疾病癥狀 。 Vyvgart用于治療慢性炎癥性脫髓鞘性多發性神經?。–IDP）試驗的頂線結果預計于今年公布 。