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中美siRNA按下快進鍵！全球首個MMP7、國內首個ANGPTL3小核酸藥物迎臨床新進展，一起盤點中美siRNA前沿企業( 二 )

健康知識養生常識


關于RNAi及相關企業情況
RNAi是一種存在于活細胞中的機制 ， 它抑制特定基因的表達 ， 從而影響特定蛋白質的產生 。 它的發現是生物學中最重要的進展之一 ， 獲得了2006年的諾貝爾獎 。 RNAi的短寡核苷酸分子能夠觸發沉默基因表達并調節蛋白質的產生 ， 在疾病療法的開發中具有多種潛在的優勢 ， 包括以高特異性靶向廣泛的基因和蛋白質的能力 ， 能夠應用于傳統小分子和生物療法無法治療的疾病領域 。
RNA療法的發展進展
中美siRNA按下快進鍵！全球首個MMP7、國內首個ANGPTL3小核酸藥物迎臨床新進展，一起盤點中美siRNA前沿企業
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現階段RNAi主要用于罕見病的治療 ， 但在慢病、腫瘤領域都有研發中的候選藥物；預計未來RNAi行業會因為擴展到慢病、腫瘤領域而迅速擴容 。 根據弗若斯特沙利文預測顯示 ， 2020年全球RNAi市場規模為3.62億美元 ， 預計2030年該市場有望達到250億美元 。 中國RNAi市場在2022年預計為400萬美元 ， 2025年有望達到3億美元 ， 年復合增長率超300% 。
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在研究企業上 ， 國外除Arrowhead外 ， Alnylam和Ionis作為RNAi和ASO的行業領袖及領頭羊 ， 在小核酸領域持續探索 。
Alnylam：成功研發了世界上首個RNAi療法藥物Patisiran 。 截至目前 ， 公司一共有4款RNAi藥物上市 ， 分別是Patisiran、Givosiran、Lumasiran、Vutrisiran 。 核心技術壁壘GalNAc偶聯遞送系統的發明克服了siRNA的脫靶問題 。 此外 ， 公司創新技術平臺IKARIA顯示出了長效潛力和高特異性 ， 其開發的ALN-TTRsc04或許可以實現每年給藥一次 。 除開在ATTR領域的全面布局 ， Alnylam在研管線還涉及心臟代謝疾病、傳染病和神經系統 。
Alnylam的在研管線
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Ionis：聚焦ASO（反義寡核苷酸）藥物研發 ， 目前已經成功將4種ASO藥品推向市場 ， 分別是治療高膽固醇血癥的Mipomersen（已退市）、治療脊髓型肌萎縮癥的Nusinersen、治療遺傳性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性的Inotersen、治療家族性乳糜微粒血癥綜合征的Volanesorsen 。 在藥物化學上經過4代更新 ， 不斷提高自己的研發壁壘；在TTR、SMN、AGT、HBV領域 ， Ionis都是率先立項進入臨床的公司 。
Ionis的四代藥物結構
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在國內 ， Biotech企業圣諾醫藥、蘇州瑞博、星曜坤澤等嶄露頭角 ， 填補國內核酸藥物空白 。
圣諾醫藥：圍繞RNAi療法和mRNA兩大技術展開深度研發 ， 技術平臺涉及RNAi療法局部/全身給藥并靶向肝臟以外細胞的多肽納米顆粒（PNP）遞送平臺、用于全身給藥/肝靶向的GalNAc平臺以及用于mRNA疫苗的脂質納米顆粒（LNP）平臺,治療領域涉及腫瘤、纖維化、抗病毒、醫美等 。
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蘇州瑞博：擁有小核酸序列設計及高通量篩選、小核酸藥物遞送技術、小核酸穩定化修飾技術、小核酸藥物生物分析、小核酸藥學研發、小核酸單體研發等在內的自主可控、全技術鏈整合的小核酸藥物研發平臺 ， 支持小核酸藥物從早期研發到產業化的全生命周期 。 技術平臺上 ， 瑞博生物擁有自研的高效長效RIBO-GalSTAR肝靶向遞送技術 ， 在此基礎上布局了感染、代謝、血液等領域的藥物研發 。
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星曜坤澤：立足RNA干擾 ， 抗體、融合蛋白、細胞治療等技術 ， 解決肝病治療領域未獲滿足的需求 。 公司通過聯合開發、委托研發、許可引進等開發模式 ， 有望發展成為國內肝病治療領域有一定影響力創新型企業 。