1. 首頁 > 健康養生 > >

中美siRNA按下快進鍵！全球首個MMP7、國內首個ANGPTL3小核酸藥物迎臨床新進展，一起盤點中美siRNA前沿企業

健康知識養生常識

作者：凱萊英藥聞
2023年2月3日 ， ArrowheadPharmaceuticals（簡稱“Arrowhead”）宣布 ， 公司已在針對ARO-MMP7開展的1/2a期臨床試驗中 ， 完成第一批受試者給藥 ， 用于治療特發性肺纖維化（IPF） 。 無獨有偶 ， 近日由潤佳醫藥同上海君實生物聯合研發的降血脂藥物JS401注射液臨床試驗申請獲得NMPA受理 ， 擬用于治療高脂血癥 。
ARO-MMP7：是一款在研的RNA干擾藥物(RNAi) ， 旨在降低基質金屬蛋白酶7(MMP7)的表達 ， MMP7水平是IPF的預后指標 ， ARO-MMP7提供了一種新方法 ， 以期解決IPF中大量未滿足的需求 。 目前 ， 公司正在進行1/2a期AROMMP7-1001研究 ， 評估ARO-MMP7在多達56名健康志愿者和多達21名IPF患者中的安全性、耐受性、藥代動力學和藥效學 。
JS401：是一種靶向血管生成素樣蛋白3（ANGPTL3）的RNAi ， ANGPTL3是由肝臟表達的血管生成素樣蛋白家族的成員 ， 通過抑制脂蛋白脂肪酶(LPL)和內皮脂肪酶(EL)發揮調節脂質代謝的作用 ， 其功能喪失或抑制可顯著降低甘油三酯及其他致動脈粥樣硬化性脂蛋白的水平 。 資料顯示 ， JS401經N-乙酰半乳糖胺(GalNac)被遞送至肝細胞內 ， 在肝細胞內特異性降解ANGPTL3mRNA ， 并持續性抑制ANGPTL3蛋白的表達 ， 從而發揮其降脂(甘油三酯及膽固醇)的作用 。
關于Arrowhead
Arrowhead是專注于siRNA的領軍企業 ， 開發通過沉默引起頑固性疾病的基因來治療頑固性疾病的藥物 ， 使用廣泛的RNA化學組合和有效的遞送模式 ， 觸發RNA干擾機制 ， 以誘導靶基因的快速、深度和持久的敲低 。 經過十多年的基于RNAi的療法的研究 ， Arrowhead基于專有技術、廣泛的基礎知識產權許可和廣泛的科學專業知識 ， 建立了一個強大且多功能的藥物發現和開發平臺 ， 其特有的TRiM平臺利用配體介導的遞送 ， 旨在實現組織特異性靶向 ， 同時結構簡單 。
Arrowhead的研發管線
中美siRNA按下快進鍵！全球首個MMP7、國內首個ANGPTL3小核酸藥物迎臨床新進展，一起盤點中美siRNA前沿企業
文章圖片
公司專有的TRiM平臺包含一個高效的RNA觸發器 ， 需要根據每種候選藥物優化以下組件：高親和力靶向配體；各種接頭和化學物質；增強藥代動力學的結構；具有序列特異性穩定化學的高效RNAi觸發器 。 使用TRiM平臺開發的治療藥物具有幾個優點：簡化制造并降低成本；多種給藥途徑；提高安全性的潛力 ， 因為來自較小分子的代謝物較少 ， 從而降低了細胞內積聚的風險 。 該平臺使公司能夠快速、經濟高效地開發有效的新療法 ， 相對于傳統方法具有更低的風險 。
中美siRNA按下快進鍵！全球首個MMP7、國內首個ANGPTL3小核酸藥物迎臨床新進展，一起盤點中美siRNA前沿企業
文章圖片
關于君實生物
君實生物是一家以創新為驅動 ， 致力于創新療法的發現、開發和商業化的生物制藥公司 。 公司具有由超過50項在研產品組成的豐富的研發管線 ， 覆蓋五大治療領域 ， 包括惡性腫瘤、自身免疫系統疾病、慢性代謝類疾病、神經系統類疾病以及感染性疾病 。 憑借蛋白質工程核心平臺技術 ， 君實生物身處國際大分子藥物研發前沿 ， 獲得了首個國產抗PD-1單抗NMPA上市批準、國產抗PCSK9單抗NMPA臨床申請批準、全球首個治療腫瘤抗BTLA阻斷抗體在中國NMPA和美國FDA的臨床申請批準 ， 目前正在中美兩地開展多項Ib/II期臨床試驗 。
關于潤佳生物
潤佳生物是一家參與國際競爭 ， 旨在以患者為中心 ， 提供可承受的、臨床亟需的原創新分子實體藥物 ， 具備從藥物先導分子的發現與評價到新藥臨床開發及商業化完整能力的高科技集團型企業 。 集團新藥研發管線近20項 ， 重點關注于骨科、腫瘤和神經科學三大核心治療領域的藥物研發 ， 并在小核酸領域進行專項研發投入 ， 其中多個管線處于臨床試驗階段 。