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一針1348萬元！“史上最貴藥” 將落地中國(guó)！

一針212.5萬美元（折合人民幣約1348萬元）
“史上最貴藥物”將落地
近日 ， 中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）公示 ， 諾華（Novartis）旗下治療脊髓性肌萎縮（SpinalMuscularAtrophy,SMA）的AAV基因治療藥物Zolgensma（OAV101注射液）在中國(guó)遞交的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可 。 此前2021年10月21日 ， 該藥物所提交的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲得受理 。 一針1348萬元！“史上最貴藥” 將落地中國(guó)！
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只需接受一次靜脈注射給藥
實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)期緩解甚至治愈
說起冰桶挑戰(zhàn)賽 ， 很多人都能想起“漸凍人（肌萎縮側(cè)索硬化癥 ， 又稱ALS）這個(gè)說法 。 但是提起它的“兄弟病”——SMA ， 不少人都一頭霧水 。 實(shí)際上 ， SMA也是一種運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元性疾病 。 患SMA后 ， 控制肌肉活動(dòng)的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)細(xì)胞無法正常工作 ， 患者會(huì)逐漸喪失各種運(yùn)動(dòng)功能 ， 甚至無法呼吸和吞咽 。 在新生兒中 ， SMA發(fā)病率為六千分之一至一萬分之一 ， 常規(guī)人群中 ， 約每40人~50人就有1個(gè)是SMA致病基因攜帶者 。 2018年5月 ， SMA被列入國(guó)家衛(wèi)健委等部門聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》 。 基于患者發(fā)病時(shí)間和所能達(dá)到的最大運(yùn)動(dòng)功能 ， SMA主要被劃分為四個(gè)類型：
I型最常見也最嚴(yán)重 ， 患兒通常面臨更大的身體挑戰(zhàn) ， 基于諸多因素 ， 他們的生命周期會(huì)存在顯著差異；
II、III、VI型患者往往擁有正常或接近正常的生命周期 ， 但他們的身體功能會(huì)隨時(shí)間推移不斷變化 。
與“漸凍人”同樣殘酷 ， SMA患者也會(huì)不斷喪失對(duì)應(yīng)的運(yùn)動(dòng)功能 ， 只不過“漸凍人”一般是成年發(fā)病 ， 而SMA一般是嬰幼兒時(shí)期發(fā)病 。 而且SMA是發(fā)病越早病情越重 ， “漸凍人”正好相反 。 2019年5月24日 ， 美國(guó)FDA批準(zhǔn)了諾華公司的第一個(gè)用于治療2歲以下SMA患者的基因療法——Zolgensma 。 患者只需接受一次靜脈注射給藥 ， 就能在細(xì)胞中長(zhǎng)期表達(dá)SMN蛋白 ， 實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)期緩解甚至治愈 。
天價(jià)藥曾引發(fā)巨大爭(zhēng)議
Zolgensma的目前定價(jià)為212.5萬美元 ， 被喻為制藥史上單價(jià)最貴的藥物 。 目前Zolgensma已經(jīng)在全球近40個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲批 。 由于高達(dá)212.5萬美元的定價(jià) ， 有人質(zhì)疑諾華是以孩子的生命做要挾 。 對(duì)于社會(huì)和輿論的質(zhì)疑 ， 諾華公司CEO曾表示：“那些批評(píng)者并沒有真正思考我們的醫(yī)療系統(tǒng)怎么運(yùn)作的 。 我們給病人做移植手術(shù) ， 每個(gè)病人要花300萬到500萬美元 ， 但是效果遠(yuǎn)不如這些藥物 。 ”該CEO表示 ， 如果這種療法只進(jìn)行一次 ， 費(fèi)用比目前的療法都要便宜 。
天價(jià)藥“地板價(jià)”入保的案例
不容易被復(fù)制 。 目前全球已獲批3款SMA療法 ， 除了Zolgensma ， 還包括渤健的Spinraza以及羅氏的Evrysdi ， 后兩款都已在國(guó)內(nèi)獲批 。 Spinraza（諾西那生鈉注射液）于2019年2月獲得國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn) ， 用于治療5q脊髓性肌萎縮癥（約占所有SMA病例的95%） ， 這也是國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批治療SMA的藥物 。 此前Spinraza在國(guó)內(nèi)定價(jià)接近70萬一支 ， 每年需反復(fù)注射且屬于完全自費(fèi)藥物 。 一針1348萬元！“史上最貴藥” 將落地中國(guó)！
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諾西那生鈉注射液圖片來源：受訪者供圖
2021年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄談判中 ， 7種罕見病用藥納入醫(yī)保目錄 ， 其中包括備受關(guān)注的用于治療脊髓性肌萎縮癥的Spinraza 。 一針1348萬元！“史上最貴藥” 將落地中國(guó)！
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圖片來源：2021國(guó)家醫(yī)保目錄藥品談判現(xiàn)場(chǎng)
【一針1348萬元！“史上最貴藥” 將落地中國(guó)！】2022年1月1日 ， 是2021年版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄開始實(shí)施的日子 。 Spinraza單針價(jià)格從70萬元降至3萬多元 。 據(jù)美兒SMA關(guān)愛中心的數(shù)據(jù) ， 僅今年1月1日 ， 已經(jīng)有11省20多名SMA患者用上了Spinraza 。 雖然Spinraza的大幅降價(jià)入保讓許多罕見病患者看到了希望 ， 但一位業(yè)內(nèi)人士坦言 ， Spinraza降價(jià)是“（價(jià)格）意料之外 ， （入保）情理之中” 。 “Spinraza不是新藥 ， 它在全球市場(chǎng)已經(jīng)基本盈利 ， 中國(guó)SMA兒童人數(shù)較多 ， 藥物市場(chǎng)很大 。 渤健面對(duì)醫(yī)保談判的降價(jià)幅度 ， 其實(shí)是在回答要不要搶占中國(guó)市場(chǎng)的問題 。 ”前述業(yè)內(nèi)人士分析稱 ， 罕見病藥物進(jìn)入醫(yī)保目錄 ， 本質(zhì)上是在既定的醫(yī)保談判框架下 ， 由于企業(yè)降價(jià)達(dá)成的個(gè)案突破 ， 而渤健是在戰(zhàn)略選擇中投了中國(guó)一票 。