國際|B型血友病有望實現“一針治愈” 董飚|藥物|基因|患者|創新|友病

采訪人員近日從成都天府國際生物城（以下簡稱“生物城”）獲悉，誕生于成都的中國首個B型血友病原創靶標基因療法將在中國醫學科學院血液病醫院啟動臨床研究，不久的將來， B型血友病有望實現“一針治愈” 。
近日，國家科學技術部政務服務平臺官網更新：中國人類遺傳資源行政許可事項2022年第2批審批結果發布，其中“評價ZS801腺相關病毒載體表達人凝血因子IX基因治療技術在血友病B患者中的安全性和有效性的臨床研究”（國科遺辦審字〔2022〕CJ0195號）的AAV（腺相關病毒）基因療法臨床研究通過中國人類遺傳資源管理辦公室審評。
該項目由成都天府國際生物城企業四川至善唯新生物科技有限公司合作發起。這標志著中國首個B型血友病原創靶標基因療法誕生于成都天府國際生物城，成都生物醫藥產業在基因治療領域收獲重要里程碑。
“目前，人類的遺傳病有七千多種，血友病是其中患病人數最多的之一，但研發血友病的創新藥存在很多技術上的難題。 ”至善唯新生物董事長、總經理董飚表示，因存在技術壁壘，開發血友病治療藥物的企業不多。而AAV基因藥物是能夠根治遺傳病的創新藥物，所以至善唯新成立后做的第一款AAV基因藥物便針對血友病。
據悉，現今治療血友病的方法更多是“替代治療” ，即通過注射血漿或者凝血因子等，將患者血漿因子水平提高到止血水平。回輸到患者體內的凝血因子可以是來自健康人群的正常凝血因子，也可以是患者經過生物工程改造后正常的凝血因子，這個過程在一定程度上導致了治療血友病的價格昂貴，可高達35萬美元/年/人。
【國際|B型血友病有望實現“一針治愈”】“希望我們自主研發的藥物能降低治療成本，讓更多患者負擔得起。 ”董飚表示，目前，至善唯新已搭建了國際先進的基因、啟動子、衣殼優化以及藥物規模生產平臺，具備了基因藥物開發生產的全流程能力，同時生物城加速器內的1萬平方米GMP生產車間也正在加速建設，預計2022年內正式投入運行。采訪人員了解到，自6年前啟動建設以來，成都天府國際生物城已累計簽約項目170個，總投資超過1100億元，聚集創新公共服務平臺27個，引進和培育新藥品種134個。蒲星本報采訪人員盧佳麗

國際|B型血友病 有望實現“一針治愈”

國際|B型血友病有望實現“一針治愈”