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進程|60多種罕見病藥物國內獲批 多重政策鼓勵上市進程加快( 二 )

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“大部分中國藥企還處于對罕見病藥物的引進和仿制階段 ， 這塊市場的需求遠未被滿足 。 ”智慧芽生物醫藥數據總監裴立東表示 ， 出于投入產出的考慮 ， 罕見病新藥研發并不是本土藥企的主流關注方向 ， 對罕見病藥物的研發仍以仿制為主 。
新藥研發周期長 ， 罕見病藥物市場相對較小且處于孕育期 ， 國內資本更多的是追逐熱度 ， 因此罕見病藥物研發沒有成為資本關注的主流 。 “如果政策引導再給資本一些信心 ， 可能會給整個中國罕見病市場帶來一定影響 。 ”裴立東說 。
以美國為例 ， 獲得孤兒藥資格認定 ， FDA會為藥企研制罕見病藥物提供激勵政策 ， 包括7年市場獨占權、提供一定的研發自主、臨床研究費用享受一定稅費減免政策、免除新藥申請費用、優先審評等 。 自《孤兒藥法案》頒布后 ， FDA已經批準超800種罕見病藥物上市 ， 與頒布前僅有38種相比 ， 增加20倍有余 。
國內藥企要涉足罕見病新藥研發 ， 科研人才必不可少 。 裴立東指出 ， 2015年開始 ， 陸續回國的很多科研人員促進了中國生物制藥行業的發展 ， 標志性事件便是百濟神州研發的澤布替尼在美國以孤兒藥身份獲批 ， 是首個出海的國產BTK抑制劑 。 “能通過全球最嚴格的藥審機構——FDA批準 ， 說明中國一些藥企的制藥實力已經達到美國標準 。 ”裴立東說 。
國內出現專注罕見病領域藥企
我國已經出現專注罕見病藥物開發及商業化企業 ， 走在最前面的北海康成擁有巨大市場潛力藥物資產組成的全面管線 ， 針對部分最普遍的罕見病和罕見腫瘤適應癥 ， 包括三個上市產品、四個處于臨床階段的候選藥物、一個處于IND準備階段、兩個處于臨床前階段 ， 還有三個基因治療專案處于先導識別階段 。
和國內其他生物創新公司起步時類似 ， 北?？党梢策x擇前期靠授權引進略 。 該公司第一個實現商業化的罕見病藥物海芮思（艾度硫酸酯酶β注射液）是從GC pharma授權引進的 ， 適應癥為黏多糖貯積癥Ⅱ型（又稱為“亨特綜合征”） ， 該病被錄入第一批罕見病目錄 。 得益于國內政策對罕見病藥物的支持 ， 該藥獲得關鍵試驗的臨床試驗豁免和新藥上市申請批準 。 北?？党捎媱澯?023年上半年在中國進行批準后研究 。
此外 ， 北?？党蛇€從Apogenix授權引進CAN008 ， 這是一種正開發用于治療膠質母細胞瘤的糖基化CD95-Fc融合蛋白 ， 是中國首個進入膠質母細胞瘤臨床Ⅱ/Ⅲ期試驗的1類創新靶向生物藥 。
“對藥企而言 ， 要布局罕見病領域 ， 需要穩扎穩打 。 一方面 ， 企業要掙快錢 ， 通過短期獲利實現企業的快速成長；另一方面要掙慢錢 ， 瞄準未被滿足的臨床需求布局 。 ”裴立東指出 ， 藥企在做資產配置時 ， 既要考慮流量 ， 也要考慮長遠利益 ， 如何進行資產配置是藥企面臨的最大挑戰 。 布局罕見病領域 ， 建議選擇尚沒有藥物上市 ， 且科學家有深入研究的罕見病 。
弗若斯特沙利文預計 ， 中國罕見病藥物市場將由2020年的13億美元增至2030年的259億美元 ， 年均復合增長率為34.5% 。
隨著中國罕見病市場的迅速擴張 ， 國內罕見病公益組織更是不愿缺席 。 2月28日 ， 蔻德罕見病中心發起成立浙江瑞鷗公益基金會 ， 由中心創始人黃如方聯合12位科學家和企業家共同發起 ， 如泰格醫藥聯合創始人曹曉春、和元生物創始人潘謳東、曙方醫藥聯合創始人嚴知愚、信念醫藥創始人肖嘯、嘉和生物藥業首席運營官陳文德等 。
蔻德罕見病中心表示 ， 全球數百個獲批上市的罕見病藥物 ， 幾乎沒有中國自主研發和生產 。 “未來 ， 中國一定要在基礎科研、藥物研發上占有一席之地 。 ”