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診斷|國內患者達2000萬，5%的有效治療方式，誰來“拯救”罕見病患者？( 二 )

疾病視神經診斷罕見病醫保藥物全球臨床治療患者醫生小雪


為促進罕見疾病藥物研發 ， 2022年1月 ， 國家藥監局發布《罕見疾病藥物臨床研發技術指導原則》提出 ， 罕見疾病藥物的臨床研發 ， 除了應遵循一般藥物的研發規律以外 ， 更應密切結合其疾病特點 ， 在確保嚴謹科學的基礎上 ， 采用更為靈活的設計 ， 充分利用有限的患者數據 ， 獲得滿足獲益與風險的評估的科學證據 ， 支持監管決策 。 這被業內視為相對放寬罕見疾病藥物臨床試驗要求 ， 持續推進藥企進行研發 。
病痛挑戰基金會理事、原清華大學法學院院長王晨光曾在接受北京商報采訪人員采訪時提到 ， 罕見病藥物的研發、生產仍然需要有更明確、更積極的法律上的制度安排 ， 能夠保證藥品行業特別是藥企能夠投入到罕見病藥物的研發當中 。
多方合作
對患者而言 ， 從確診到有藥可用 ， 再到是否用得起藥是擺在面前的又一難題 。 小賀告訴北京商報采訪人員 ， 在剛確診龐貝病的那兩年 ， 一直沒有吃藥 。 “吃不起藥”是小賀給出的最直接的理由 ， 按照她的體重計算 ， 一年足量的藥費將達上百萬 。 據視神經脊髓炎患者小文介紹 ， 為看病治療 ， 家里已經花光了近八十萬 。
國家也在積極推動罕見病的診療 。 2020年底 ， 山東發布《關于進一步完善大病保險制度的通知》 ， 明確對納入支付范圍的戈謝病、龐貝氏病和法布雷病等三種罕見病特殊療效藥品 ， 起付標準為2萬元 ， 2萬元-40萬元以下的部分報銷80% ， 40萬元（含）以上的部分報銷85% ， 最高支付限額90萬元 。
此外 ， 國家醫保目錄近年來納入的罕見病藥物數量逐年增多 。 2021年 ， 用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的諾西那生鈉注射液每針從近70萬元降至3萬余元 ， 國家醫保局談判代表張勁妮在現場直言 ， “每一個小群體都不應該被放棄” 。
據北京病痛挑戰公益基金會統計數據 ， 2021年國家醫保目錄談判后 ， 有針對28種罕見病的58種藥物已經納入國家醫保目錄 。 基于《第一批罕見病目錄》統計的我國已注冊的87種罕見病適應癥藥物 ， 醫保目錄覆蓋范圍已超過60% 。 而2021年的諾西那生鈉注射進入醫保目錄 ， 則實現了高值罕見病藥物在國家醫保目錄中的“零突破” 。
沙利文大中華區合伙人兼董事總經理毛化對北京商報采訪人員表示 ， 近年來罕見病藥物獲批數量增長 ， 在中國明確注明罕見病適應癥的藥物有87種 ， 涉及43種罕見病 ， 其中 ， 截至2021年底國家醫保談判后 ， 已有58種藥物納入國家醫保 ， 覆蓋29種罕見病 ， 中國患者的用藥曙光已經出現 。
同時 ， 多重社會力量都在不斷推動罕見病藥物保障 。 《報告》提到 ， 慈善組織帶動更多社會力量參與“多方支付”；創新支付平臺從患者角度出發 ， 打造多層次患者服務及保障體系；商業保險也在罕見病藥費支付中不斷探索等 。
北京商報采訪人員 姚倩