遺傳|從天價藥到平民藥，罕見病逐漸被看見( 四 ) 劉默|發病率|病人|二院|患者

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▲2022年2月21日，吳志英門診。新京報采訪人員李冰潔攝
2021年12月，一則醫保局“靈魂砍價”的視頻刷遍網絡，罕見病用藥入醫保的消息被更多人關注到，吳志英明顯感覺到來門診的人多了，復診的人也多了， “有的人得病十幾年都不來醫院看，主要是我們沒有藥，藥價貴，就算確診了，病人考慮到經濟問題，來那么一次就再也不來了。 ”
截至2021年12月，國內共有60余種罕見病用藥獲批上市，其中涉及25種罕見病的40余種藥物被納入國家醫保目錄。如果以《第一批罕見病目錄》中121種疾病來算，能被醫保覆蓋的大約占到20% ，如治療肝豆狀核變性的青霉胺、脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉、法布雷病的阿加糖酶α等罕見病用藥，都被覆蓋在醫保之下。
不過，病區主治醫生余昊解釋，只統計針對罕見病病癥的用藥來測算有多少罕見病患者被覆蓋在醫保之下并不科學， “有很多藥并不是針對罕見病的，而是在常見病中也經常用到，常用藥相對來說價格便宜。也能夠減輕患者的經濟負擔。 ”
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從天價藥到平民藥
在浙大二院的罕見病病區，有的病人住院是為了確診，有的是為了康復治療。很多罕見病雖然沒有特效藥，但進行固定的康復治療能夠讓病人的癥狀緩解。安然說，他來住院之前手抖腳抖，在醫院按時吃藥，出院后病情變得穩定。
這次住院，劉默則是為了注射諾西那生鈉，這是我國首個獲批治療脊髓性肌肉萎縮癥的進口藥物，在上市之初，它以每針70萬元的價格被稱為天價藥。
劉默在身體狀況最差時，曾想過直接注射針劑，但最終還是被價格嚇退。
病區主治醫生余昊表示， “諾西那生鈉的注射需在前兩個月注射4針，之后每四個月1針，算下來第一年6針，之后每年3針，無論大人還是小孩，目前方案都是一樣的” 。
劉默的賬從2019年諾西那生鈉在國內上市后就開始算了，一針70萬元，第一年420萬，后面是每年210萬，住院費一年一萬。藥劑沒有療程，開始后每年都要打， “是一個不見底的支出” ，他不敢想。他第一次真的動了打針的念頭是當年SMA協會組織的一個援助項目， “大概是55萬一針，買一送5 ，第二年送2這個形式” ，雖然價格仍然不菲， “但已經有一小部分的病友可以接受了。 ”劉默的父母也鼓勵他嘗試， “如果不打針，我的狀況會很快惡化，他們覺得能維持個一兩年也好” ，但他猶豫了之后又放棄，一方面是出于經濟的考慮，另外一方面是他的“病情穩定，還不到著急的時候” 。
2021年12月3日，國家醫療保障局公布最新版國家醫保藥品目錄調整結果，諾西那生鈉注射液進入醫保藥品目錄，費用從近70萬元/針降至3.3萬元/針，于2022年1月1日起實施。根據各地不同的醫保覆蓋比例，患者需自費的費用每針在1千元到2萬元不等。
劉默在聽聞藥品降價后第一時間在浙大二院進行了諾西那生鈉治療的預約登記， 2月24日，他注射了第一針。
余昊對藥物的療效有信心， “注射后患者會感覺到力量增加，比如走路，站立，都更加輕松。 ”

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▲2022年1月1日，余昊為患者注射諾西那生鈉注射液。受訪者供圖
東東的父親陳池則對劉默露出羨慕的神情， “人家這個病有了藥，我們的還不知道什么時候能打” 。