余昊說 ， 目前 ， 國內針對東東所患的杜氏肌營養不良這種病還沒有特效藥 ， 只有幾種基因治療的藥物在國外上市 。 但這些藥價格不菲 ， 20kg體重的患兒每年的治療費用超過300萬人民幣 ， 顯然 ， 陳池無法負擔這樣的治療費用 。
陳池還是帶著兒子住進了醫院 ， 想著“如果能在醫院住著 ， 下一次有了藥醫生一定會先聯系我們 。 ”
患病十年 ， 安然在肝豆狀核變性治療上花了十多萬元 。 用于治療的藥物青霉胺被納入醫保 ， 農村醫療保險和杭州本地的西湖益聯保都能多少緩和一點安然經濟上的壓力 。
余昊介紹 ， “去年進入醫保名單中的7種藥物 ， 都為罕見病患者們減輕了很多負擔 ， 尤其是諾西那生鈉 ， 其降幅之大 ， 能夠明顯感受到治療患者的增加 ， 去年 ， 我們科室只治療了3位病患 ， 而從年初到現在 ， 我們已經為13位病患進行了注射 。 ”
注射完第一針諾西那生鈉的劉默已經出院 ， 他為自己能等來一針救命藥感到幸運 ， “慢慢會好的 ， 有點希望就行 。 ”
（文中患者及家屬皆為化名）
【遺傳|從天價藥到平民藥，罕見病逐漸被看見】值班編輯 古麗 康嘻嘻

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