成人|“靈魂砍價”藥品落戶天津，首例脊髓性肌萎縮癥成人患者在三中心醫院完成治療首例|脊髓|超聲|患者|腰椎|小斌

脊髓性肌萎縮癥（SMA）是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，可表現為肌張力減退，頭部控制不良、呼吸困難、發育遲緩、脊柱側凸或關節攣縮等癥狀。
值得慶幸的是，在我國，它屬于為數不多的有藥可治的罕見病。隨著2022年1月1日起《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2021年）》正式實施，全球首款SMA疾病修正治療藥物經過“靈魂砍價” ，從近70萬元一針的價格降至33000被納入醫保。
29歲的小斌（化名）正是一名患有脊髓性肌萎縮癥合并嚴重脊柱側彎伴旋轉畸形的患者。今年3月2日，他在天津市第三中心醫院接受治療，成為本市首例成人脊髓性肌萎縮癥（SMA）合并嚴重脊柱側彎伴旋轉的藥物鞘內注射治療患者，三中心醫院也因此成為天津市唯一一家為成人SMA患者實施治療的醫院。

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據了解，小斌在一歲半時即被診斷為脊髓性肌萎縮癥（SMA2型），存在嚴重的脊柱側彎伴旋轉畸形，自幼便失去了行走能力，生活無法自理。為此，小斌母親辭去工作專職照顧小斌的日常生活，而小斌憑借頑強毅力完成本科學業，并成功考取本市一所大學的研究生。
不久前，小斌和家人了解到天津市第三中心醫院一直專注于脊髓性肌萎縮癥的治療，遂到該院就醫。經檢查，他由于患病時間長，導致其脊柱側彎伴旋轉嚴重，腰椎椎體存在變形移位，同時椎間隙狹窄且不均勻。在此情況下，傳統的解剖定位對小斌并不適用，需要采取更加精準定位，不僅加大了穿刺的難度，且增加了不確定性及潛在風險，可以說，此次鞘內注射具有極高的挑戰。

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【成人|“靈魂砍價”藥品落戶天津，首例脊髓性肌萎縮癥成人患者在三中心醫院完成治療】
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面對患者和家屬的急切需求，該院專家團隊張哲成主任、朱炬主任、劉娜主任迎難而上，在院領導大力支持下，迅速組建由神經內科、超聲科、骨科、麻醉科、呼吸與危重癥醫學科、放射科、藥劑科和醫保科等組成的SMA多學科協作團隊，就患者的胸腰椎CT+三維重建、脊柱超聲、腰椎MRI檢查情況，多次進行術前會議綜合分析、評估患者情況，并制定完善合理的給藥方案，最終決定在超聲引導下行腰椎穿刺和鞘內注射。
術中，該院超聲科主治醫師何正中憑借高超的超聲技術成功將穿刺針送入患者的蛛網膜下腔，神經內科主任醫師劉娜順利完成藥物注射液的注射。該治療的成功完成，也實現了該院超聲科首次通過超聲引導進行了腰椎穿刺術。

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天津市第三中心醫院神經內科作為國家神經肌肉病診治規范化培訓分中心，一直高度關注脊髓性肌萎縮癥的規范化診療。此次通過SMA多學科協作完成的天津首次成人脊柱側彎旋轉畸形患者的鞘內注射治療，為該院今后完成更多更高難度的SMA患者鞘內注射積累了寶貴經驗，也鋪筑了天津市成人SMA的治療之路。
出品 | 搜狐天津
來源 | 天津市第三中心醫院