臨床階段的生物制藥公司Axial Therapeutics2021年11月宣布 ， 治療與 孤獨癥相關易怒癥的候選藥物AB-2004 ， 其2b期臨床試驗第一例患者開始成功接受治療 。 AB-2004是一類首創小分子類藥物 ， 能夠選擇性阻滯某些腸道菌群代謝產物進入血液 ， 阻止這些代謝產物到達大腦 ， 是一種通過調節腦腸軸來治療ASD的藥物 ， 目前處于Ⅱ期臨床試驗階段 。
2020年7月30日 ， 制藥巨頭諾華與基因編輯技術公司Sangamo Therapeutics宣布 ， 雙方將簽署一項高達7.95億美元的全球合作協議 ， 開發和商業化基因調控療法 ， 以解決包括ASD在內的三個神經發育障礙疾病 。 諾華將擁有Sangamo基因組調控技術的專有權 ， 該技術將針對與神經發育障礙相關（包括智力障礙和 孤獨癥）的三個未公開基因 。 該項目尚處于臨床前研究階段 。
布美他尼“老藥新用”引關注
2021年2月 ， 上海交通大學醫學院附屬新華醫院官網發布消息稱 ， 該院李斐教授領銜的團隊與復旦大學類腦智能科學與技術研究院馮建峰教授、羅強副研究員團隊、英國劍橋大學Barbara J Sahakian教授團隊等合作 ， 在《Science Bulletin》雜志上在線發表最新研究成果：布美他尼“老藥新用” ， 可有效干預小年齡孤獨癥患兒 。 這一研究成果有望填補該領域藥物治療的空白 。
布美他尼是兒科臨床廣泛使用的利尿劑“老藥” ， 價格便宜 ， 藥性溫和 ， 副作用小 。 據李斐教授介紹 ， “舊酒裝新瓶”并非毫無依據 ， 將布美他尼應用于孤獨癥患者是基于一種假設：布美他尼可以調節中樞神經系統的氯離子穩態 ， 從而恢復自閉癥相關的腦功能 。 既往臨床試驗樣本量小、年齡跨度大、缺乏安慰劑對照 ， 對小年齡自閉癥患者的安全性和有效性尚不明確 。
李斐教授同時強調 ， 現有的研究可以看出 ， 孤獨癥可能存在病因異質性 ， 不同孤獨癥患者對布美他尼治療效果存在差別 。 今后將深入研究 ， 一方面在嚴格設計的多中心大樣本臨床研究中驗證結果 ， 一方面還需要綜合考慮孤獨癥病因、病理機制等 ， 找尋適用布美他尼的生物標志物 ， 進而明確最佳適用人群 。 此外 ， 低齡兒童的藥物使用需要在仔細檢查和評估以后 ， 在醫生指導和監測下使用 。
此研究結果發布后 ， 新華醫院接到很多咨詢 ， 包括患者家屬及相關領域的醫生和學者 。 在隨后接受媒體采訪中 ， 新華醫院方面表示 ， 公開發表的僅是階段性藥物干預的治療效果 ， 還沒有到最終的研究結果 ， 希望公眾對這項進行中的研究保持謹慎樂觀 ， 也要再有一點耐心讓團隊繼續工作下去 。 據悉 ， 這項臨床研究將繼續開展 ， 課題組也注冊了真實世界臨床研究 ， 同時也會對現有加入臨床試驗的患兒進行更為精準的治療以及隨訪觀察 。
北京兒童醫院精神心理科主治醫師王芳表示 ， 還有一些科研人員也在開展一些科研實驗 ， 包括研究益生菌、催產素等對孤獨癥核心癥狀的效果 ， 但尚未進入臨床應用 。 “我們期待有改善核心癥狀的藥物出現 ， 這也是科研努力的方向 。 從整體效果來看 ， 還不能因為某一款藥物而放棄干預訓練 。 ”
校對 付春愔

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