更多前沿新藥獲批引入，這項罕見病診療步入“因癥共治” _健康小知識

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在最近由渤健主辦的多發性硬化高峰論壇上，來自全國各地的神經科學領域專家分享了近年來有關多發性硬化（MS）的診療成果，解讀了前沿診療策略趨勢，并提出多發性硬化“因癥共治”的治療新理念，旨在推動多發性硬化領域學術發展及臨床診療規范化，幫助更多MS患者預防疾病復發、延緩殘疾進展，同時改善步行功能障礙、提高生活質量，力促國內多發性硬化步入診療新格局。
推動早診斷早治療
在中國， MS的發病率為0.235/10萬人/年，預計有3至5萬名患者，屬于罕見病。 MS好發于青壯年，女性更為多見。隨著疾病逐漸進展，癥狀反復發作會影響運動、視覺、認知等功能，導致殘疾的發生。 MS患者如果不及時治療，隨著時間的推移，患者會出現多次復發，殘疾不斷進展，患者預期壽命比健康人群平均縮短6至7年。
【更多前沿新藥獲批引入，這項罕見病診療步入“因癥共治”】首都醫科大學附屬北京天壇醫院院長，中華醫學會神經病學分會主任委員王擁軍教授表示，近年來，在國家的關注和產、學、研各方的齊心協力下，中國神經免疫疾病領域取得了飛速發展。然而，以多發性硬化為代表的神經免疫疾病仍然面臨診療難度大，診療體系不完整，規范化治療不足等問題。
“多發性硬化的病人如果在一年內得不到診斷，往往步態障礙的癥狀就會表現得比較突出，占比超過80% 。 ”復旦大學附屬華山醫院神經內科主任董強教授告訴采訪人員，在臨床上，病人往往是出現步行的障礙后，才逐漸察覺患病，再到醫院由專科醫生識別，最終得以診斷。目前，隨著我國各個地區的神經疾病中心的逐漸建立，這項罕見病的的診斷和認識的水平正在不斷提高。
緩解期治療尚有局限
多發性硬化屬于神經系統自身免疫疾病，神經系統受損的位置不同，所帶來的癥狀各不相同且反復發作，給患者帶來極大的困擾。因此，在MS各個階段提倡開展以患者為中心的管理，并積極開展對癥治療以減輕癥狀對患者的影響尤為必要。
疾病修正治療（DMT）已經成為國內外治療指南及專家共識一致推薦的緩解期標準治療，是目前主流療法，有助于減少和減輕復發的頻率和殘疾嚴重程度。但是在我國，多發性硬化緩解期治療情況卻不容樂觀。
據中山大學附屬第三醫院神經內科主任醫師胡學強教授介紹，最新的多發性患者生存質量報告調研所示，有近6成患者緩解期無治療。在緩解期的治療方案選擇上， DMT使用率18%相比以往有所提高，但對比歐美國家，我國的DMT治療率仍有巨大的提升空間。另外，醫生應與患者進行充分溝通，根據患者個體情況選擇合適的DMT藥物，盡早使用，盡早獲益，預防疾病復發，延緩殘疾進展。
董強教授也表示，最近5年，臨床的診斷標準越來越精細化，患者得到疾病修正治療的比例有所上升。從國際上的情況看，比較先進的國家和地區接受DMT的患者比例可以達到80%以上，在中國因為藥物可及性的問題，比例大約不到20% 。具體而言，國際上現在有18種藥物可以改變多發性硬化的疾病進程，目前有6種藥物進入了中國市場，而且絕大部分現在都進入了醫保，對這個疾病的治療產生了很大的促進作用，但藥物種類確實還不夠廣。
“因癥共治”帶來診療新格局
多發性硬化呈現多種多樣的臨床癥狀，例如視力下降、運動障礙、言語表達困難等，步行障礙是最常出現的MS癥狀之一，對患者的日常生活和工作影響十分嚴重。在過去，我國臨床上一直缺乏能針對性改善MS患者步行能力的藥物。