此外 ， RichardPazdur曾在今年4月向媒體透露 ， FDA準備年底推出一個名為“ProjectFrontRunner”的新計劃 ， 鼓勵腫瘤早期治療藥物加速審批 ， 準備鼓勵用隨機對照試驗的非生存數據（替代終點）上市申請 。 與現在加速審批允許單臂試驗數據不同 ， 早期藥物雖然可以用非OS數據 ， 但必須是對照試驗數據 。
由此看來 ， 國內創新藥”出?！睍r需著重考慮臨床試驗設計及臨床終點的選擇以應對當前不斷變化的臨床格局 。
馬軍教授：國內審批對單臂試驗態度也較為謹慎“國內藥物審批主要基于3項原則 ， 一是以患者為中心 ， 二是以臨床優效性為中心 ， 三是以安全性為中心 。 ”馬軍教授告訴醫師報采訪人員 ， 由于單臂試驗缺乏隨機、對照、多中心的研究 ， 無法滿足臨床優效性和安全性的藥物審批原則 ， 對一些樣本小的罕見病新藥有一定意義 ， 但也容易導致同質化新藥研究和me-too仿制藥堆積 。 因此 ， 國內藥物審批對單臂試驗的態度并不樂觀 。
根據近期發布的《血液腫瘤創新藥物關鍵性注冊研究設計要素的審評考慮》（以下簡稱“《審評考慮》”） ， 相比隨機對照研究 ， 對單臂研究的審評會更為謹慎 。

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《審評考慮》中指出 ， “如果前期探索性研究數據表明 ， 某藥物在經現有治療手段充分治療后仍復發或難治的腫瘤人群中可獲得遠優于當前臨床實踐數據的有效性結果 ， 申請人可提出開展單臂設計關鍵性注冊研究的計劃 。 由于研究中缺乏平行對照 ， 申請人應同時提供歷史數據作為選擇主要療效指標及其單組目標值的依據 。 歷史數據可來源于高質量的Meta分析或流行病學研究 ， 也可來源于既往設計良好的隨機對照研究 ， 申請人也可提前或同期開展真實世界研究 ， 為單臂研究提供對照信息 。 ”
此外 ， 《審評考慮》提出 ， “單臂設計的關鍵性注冊研究不接受在試驗開展期間調整樣本量 。 ”
除了PI3K抑制劑在FDA受阻外 ， 信達生物等企業接連闖關FDA折戟的消息也令不少國內創新藥企倍感受挫 。 那么 ， FDA的變化是否會影響國內藥物審批？
“FDA不批準的藥物不等于中國不批準 ， 我們走的是自己的制度、經驗和道路 。 ”馬軍教授表示 ， 由于制度、試驗設計理念、疾病亞型分類和適應癥選擇等多種因素的不同 ， NMPA和FDA在藥物批準原則上具有差異 。 以惰性淋巴瘤為例 ， 美國患者亞型和中國不同 ， 前者平均年齡在70歲 ， 而后者年齡在58歲左右 ， 同時歐美國家有多種一線和二線或三線的治療藥物和方法的選擇 ， 而國內一線藥物很少,更別說二線和三線的治療藥物和方法基本沒有 。 再比如 ， 鼻咽部的NK/T細胞淋巴瘤在歐美罕見 ， 但在國內高發 。 因此 ， 國內在藥物審批上會結合實際情況進行綜合判斷 。
“未來 ， 我們一定會迎來創新藥的春天 。 從Me-too、Best-in-class到First-in-class,我們要走過漫長的道路 。 無論如何 ， 對于新藥研發人員 ， 生命至上是首要目標 ， 要為之奮斗 。 ”馬軍教授說 。
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馬軍教授哈爾濱血液病腫瘤研究所

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