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生物藥重組八因子曾是血友病短缺藥，如今各家藥企卻競相研發

2019年以來 ， 重組八因子成為血制品行業的新賽道
生物藥重組八因子曾是血友病短缺藥，如今各家藥企卻競相研發
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曾經的“緊缺藥”賽道 ， 涌進了大批藥企 。
9月10日 ， 天壇生物宣布 ， 其所屬公司成都蓉生研制的“人凝血因子Ⅷ”符合藥品注冊有關要求 ， 生產場地已通過藥品GMP符合性檢查 。 這意味著 ， 天壇生物已經可以實現人凝血因子Ⅷ的商業化 。
人凝血因子Ⅷ ， 俗稱八因子 ， 是A型血友病患者的必備藥物 。 血友病患者被稱為“玻璃人” ， 因為血液中缺乏凝血八因子 ， 易受傷、易出血 ， 凝血難 。 如果體內臟器出血 ， 可能會危及生命 。
長久以來 ， 八因子短缺是常態 。 國內血制品企業和采血漿量本來就不多 ， 能夠生產八因子的就更少 ， 因此 ， 八因子也是血制品企業的現金牛 。
【生物藥重組八因子曾是血友病短缺藥，如今各家藥企卻競相研發】最近兩個月 ， 各類八因子產品相繼上市 ， 原本冷清的行業開始熱鬧 ， 而淘汰賽就在前方 。
01八因子供給長期不足
血友病屬于罕見病 ， 近年來患者數量有持續增長的趨勢 。
據Frost&Sullivan的研究數據 ， 2014年我國血友病患者13.7萬 ， 到2018年患者就增至14萬 。 預計到2025年 ， 我國血友病患者將增加到14.49萬 。 A型血友病占所有血友病的80%到85% ， 得了這種病 ， 就只能靠使用八因子 。
中國血友病患者的八因子需求一直就沒有得到完全滿足 。 這種血制品需要長期連續使用 ， 每周3次或兩天一次 。 對一個體重70kg的成年人來說 ， 即使按最低推薦量使用 ， 一年需要用25萬IU以上 。
招商證券行業研究員吳斌曾在2018年發布研報稱 ， 中國血源性八因子年產量約為2億IU ， 進口重組八因子1億IU 。
這意味著 ， 中國人均八因子年用量只有0.2IU左右 ， 遠低于世衛組織推薦的人均1IU的最低標準 。
2021年之前 ， 中國的國產八因子主要就是血源性凝血八因子 ， 從血漿中提取 。 自2001年后 ， 國家便沒有再新批血制品生產企業 。 算上天壇生物 ， 目前國內可生產血源性凝血八因子產品的企業共有11家 ， 其中 ， 血漿站數量占優勢的上海萊士和華蘭生物的規格最為豐富 。
生物藥重組八因子曾是血友病短缺藥，如今各家藥企卻競相研發
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現有企業靠增加血漿站數量提高產能 ， 整體上八因子供給增幅不大 ， 難以實現質的跨越 。
由于供給稀缺 ， 國內血制品企業主要在爭取新開血漿站 。
背靠國藥集團的天壇生物已擁有了55家單采血漿站 ， 數量上占據優勢 ， 不過采血效率并不如人意 。 2020年 ， 天壇生物每月每站的采血量為2.6噸；華蘭生物只有25家單采血站 ， 但每月每站采血量為3.33噸 。
據業內人士透露 ， 考慮到生產周期和批簽發周期的因素 ， 天壇生物的八因子要真正實現商業化 ， 至少需要6到9個月 。 另外 ， 天壇生物獲批的僅有200IU這一種規格 ， 給患者的選擇性不多 。
而且 ， 更為關鍵的是 ， 目前八因子的競爭已經不完全在血源上了 。
02重組八因子開啟淘汰賽
除了從血液中提取 ， 人工合成的重組八因子才是各家爭奪的焦點 。
重組八因子屬于生物藥 ， 不需以血液做原料 ， 不需要以單采血漿站為支撐點 。
國外很早就有重組八因子產品 ， 但長期不能進入中國 。 1985年起 ， 中國禁止進口除人血白蛋白以外的血制品 。 直到2007年 ， 考慮到國內患者和產品情況 ， 重組八因子才被允許進口 。
拜耳的“拜科奇”是第一個進口的重組八因子 ， 2008年1月29日 ， 國家發改委專門下文限價：每瓶250IU ， 零售價不得高于1320元 。