7月8日 ， 在哈爾濱醫科大學附屬第二醫院腎內科病房里 ， 39歲的罕見病患者王先生（化名）注射了一支“救命藥” ， 這是黑龍江省首例使用阿加糖酶α藥物進行酶替代治療的法布雷病患者 。

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小伙四肢鉆心疼求醫24年
終于確診為罕見病
【黑龍江首例！“天價藥”納入醫?！?/strong>】王先生介紹 ， 最初發病那年他只有8歲 ， 起初只是輕微的腳疼 ， 并未放在心上 ， 然而病情逐漸加重 ， 發展到四肢“鉆心”樣的疼痛 ， 運動后疼痛加劇 ， 最嚴重時疼得都不敢下地 。 從那時起 ， 家人帶著他四處求醫 ， 2015年 ， 在北京協和醫院得到了確診－－法布雷病 。 由于所患的疾病罕見 ， 治療方法有限 ， 治療價格昂貴 ， 對他的身體和心理上帶來的痛苦都很大 。
“天價”救命藥被納入醫保
小伙重新看到生命希望
法布雷病的治療方法是進行酶替代治療 ， 然而 ， 這類治療藥物價格昂貴 ， 患者一年的費用需要約100-120萬元 ， 絕大多數患者難以承受這沉重的經濟負擔 ， 許多患者從確診的那一刻就放棄了治療 。
在2021年國家醫保目錄調整中 ， 經過一次振奮民心的醫保談判后 ， 用于治療包括法布雷病在內的7個罕見病的“天價藥”經過“靈魂砍價”后被進入新版醫保目錄 ， 讓罕見病患者看到了希望 ， 也讓這一群體受到了更多關注 。 注射了第一針“救命藥”時 ， 王先生的眼眶濕潤了：“真的感謝國家的政策 ， 把這個藥納入了醫保 ， 為我們減輕了負擔 。 我們法布雷病的病友群里目前有400多人 ， 但實際上患病的人數可能更多 ， 雖然我們是一個很小的群體 ， 感謝國家沒有拋棄我們！”
專家強調 ， 早篩查、早發現、早治療是防治罕見病最低廉也是最高效的手段 ， 完善對罕見病的規范診療 ， 更要進行罕見病的預防性治療 ， 只有這樣才能減少罕見病的致殘率和致死率 。
轉自：極光新聞
來源：哈爾濱新聞綜合頻道返回搜狐 ， 查看更多
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