療法|致命血癌的潛在新療法,Palbociclib可預防骨髓纖維化中有害的骨髓瘢痕形成

UVA 癌癥中心的新研究表明,一種用于治療某些晚期乳腺癌的藥物可能為一種稱為骨髓纖維化的致命血癌提供新的治療選擇。
這種名為 palbociclib 的藥物可能能夠預防骨髓纖維化現有治療方法無法形成的骨髓疤痕。這種疤痕會破壞骨髓的血細胞生成,并導致嚴重的貧血,使患者虛弱和疲勞。疤痕還會減少血液中血小板的數量,使凝血變得困難,并經常導致脾臟腫大。
“目前的療法只能緩解癥狀,而不能顯著改善骨髓纖維化。因此,迫切需要開發更有效的骨髓纖維化療法,”弗吉尼亞大學醫學院醫學系高級研究員 Golam Mohi 博士說。生物化學和分子遺傳學?!拔覀円呀洿_定 CDK6,一種細胞周期調節劑,是骨髓纖維化的新治療靶點。我們證明 CDK4/6 抑制劑 palbociclib 與魯索替尼聯合可顯著抑制骨髓纖維化,表明這種藥物組合可能是針對這種破壞性血液的有效治療策略紊亂?!?br /> 骨髓纖維化:一種危險的癌癥
骨髓纖維化是白血病的一種形式。每 100,000 人中大約有 1 到 1.5 人會發生這種情況,主要是中年或老年人。中?;蚋呶2±幕颊咄ǔV荒艽婊?16 至 35 個月。
現有的骨髓纖維化治療并未解決作為該疾病標志的骨髓瘢痕形成。藥物 ruxolitinib 用于緩解患者的癥狀,但 Mohi 的新研究表明,將該藥物與 palbociclib 搭配使用可能會產生更好的治療效果。
Palbociclib 本身減少了兩種不同的骨髓纖維化小鼠模型中的骨髓瘢痕形成。它還降低了骨髓纖維化中異常高水平的白細胞,并縮小了小鼠腫大的脾臟。
將該藥物與 ruxolitinib 結合使用可提供更多益處,使骨髓和白細胞計數恢復正常,并顯著減小小鼠脾臟腫大的大小。
需要進一步的研究來確定這些發現是否適用于人類患者。但莫希和他的團隊充滿希望。他們指出,眾所周知,palbociclib 可以抑制轉移性乳腺癌(已經擴散到身體其他部位的癌癥)患者的骨髓活動,他們希望對骨髓纖維化患者產生有益影響。
“一種涉及 palbociclib 和 ruxolitinib 的組合治療方法將能夠降低每種抑制劑的劑量,從而降低毒性,同時提高治療效果,”他們在一篇概述他們發現的新科學論文中寫道。
研究人員指出,特別需要新的骨髓纖維化治療方法,因為魯索替尼治療不能顯著減少骨髓纖維化,而且隨著長期使用往往會失去其有效性。
“這項研究的結果非常令人興奮,它們支持了 palbociclib 和 ruxolitinib 聯合治療骨髓纖維化患者的臨床研究,”Mohi 說。
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