1. 首頁 > 生活雜燴 > 健康養生 > >

諾西那生鈉注射液|一張55萬元藥費單背后的現實和無奈


諾西那生鈉注射液|一張55萬元藥費單背后的現實和無奈
文章圖片
出品丨虎嗅醫療組
作者丨華北佛樓蜜
題圖丨紀錄片《人間世》第二季
一歲女嬰小花（化名）住了四天院，用的救命藥一針就要花55萬人民幣 。
諾西那生鈉注射液|一張55萬元藥費單背后的現實和無奈
文章圖片
日前，這一截圖在網上大肆發酵，引來不少網友的關心和質疑，票據來自西安交通大學附屬第二醫院 。
票據顯示，患病女孩8月17日入院，21日出院，醫院收取床位費620元，化驗費930元，護理費80元，檢查費1555元，診查費120元，最貴的是西藥費，高達550177.2元 。票據同時顯示，這次治療醫保統籌支付570.25元，醫保報銷0.26%，個人支付553068.95元 。
9月3日下午，西安交通大學附屬第二醫院官方出面澄清，稱患病女嬰得了一種罕見的遺傳疾病——脊髓性肌萎縮癥（SMA），是一種染色體隱性基因突變的遺傳病，被稱為兩歲以下嬰幼兒的頭號遺傳病殺手，患者脊髓前角運動神經元變性導致肌無力、肌萎縮，發病率大約是萬分之一，若不積極治療，患者將逐漸出現多系統的功能損害，最終會出現呼吸衰竭，隨時有生命終止的可能 。
票據中的高達“550177.2元的西藥費”，用來支付一款藥“諾西那生鈉注射液（Nusinersen Sodium Injection）”，由美國藥廠渤健公司（Biogen）研發，也是全球首個精準靶向治療SMA的藥物，2016年在美國和歐洲上市 。
2019年4月，國家藥品監督管理局將其引進國內，成為中國首個能緩解SMA的藥物，當時的價格為70萬元，今年1月份降為55萬，沒有納入醫保，屬于自費藥物 。渤健公司在向海外出售這款藥物時，中國地區的售價是全球最低，即便在美國，諾西那生鈉注射液的價格為12.5萬美元一劑，約合人民幣87萬元 。在澳大利亞，政府采購的價格為11萬美元，約合人民幣為55萬，但該藥物已被納入醫療保險支付體系，如今每劑的花費為41澳元，約合人民幣196元 。
醫院方還額外強調，在藥物使用方面，公立醫院實行的是“藥品零加成”，也就是“成本價”出售，不會私自加價 。
這款藥物并非一勞永逸，針對SMA這種疾病也不能完全根治，只能起到緩解病癥的作用，患者第一年需要注射6劑諾西那生鈉注射液（每兩個月打一次），此后，每四個月需要注射一次，年復一年，一針55萬 。粗略計算下，對于普通家庭來說，這是名副其實的天文數字 。
無獨有偶，其實，本次圍繞諾西那生鈉注射液收費問題的討論不是第一次，去年8月，廣東一SMA患兒家長曾向國家藥監局提交了信息公開申請，希望了解諾西那生鈉注射液的采購方式和國內定價依據 。同一時期，渤健公司也曾對外表示，稱公司已經向醫保局提交了諾西那生鈉的資料，如果藥品通過了專家評審，下一步就可以進入醫保談判環節，但截至目前仍未傳來具體進展 。
前因后果敘述清楚后，我們需要討論兩個問題，為什么會這么貴？醫保為何會“失語”？大量誤會言論的背后，藏著哪些現實和無奈？
開發難，病人少
其實，這不是SMA這一疾病和諾西那生鈉注射液的專有困境，而是大多數罕見病和新療法面臨的既定現實 。
罕見病，一類疾病的統稱，相比于其他常規疾病，罕見病出現的頻率相對較低，患者基數少，又稱“孤兒病”，在中國沒有明確的定義，根據世界衛生組織（WHO）的定義，罕見病為患病人數占總人口的0.65‰~1‰的疾病 。
“月亮的孩子”、“玻璃人”、“瓷娃娃”、“蝴蝶寶貝”這些好聽的名字對應的是白化病、血友病、成骨不全癥、大皰性表皮松懈癥，他們都是歸屬于罕見病 。罕見病患者大多數有多臟器功能受累，特別是呼吸、循環和神經系統 。他們由于自身抵抗力弱，生活需要照料，更容易被感染 。而感染后對呼吸系統影響最大，同時也會波及心臟等其他系統，導致原發疾病的惡化 。尤其對遺傳代謝性疾病，重要臟器受累的罕見病威脅更大 。