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諾西那生鈉注射液|一張55萬元藥費單背后的現實和無奈( 二 )


目前，國際確認的罕見病有7000多種，但還有很多鮮為人知的罕見病 。研究顯示，80%以上的罕見病由遺傳因素導致，50%在出生或兒童期發病 。一旦配偶雙方存在相同缺陷基因，下一代就有可能患罕見病 。
因此，罕見病多是有基因層面出現問題導致的疾病，其中包含隱形基因突變和顯性基因突變，想要治療這一類疾病，則需要在根源上改變致病基因，否則疾病仿佛被刻進患者的骨子里，終身攜帶，終身治療是常規操 。目前僅有5%的罕見病能獲得有效治療且治療費用昂貴，有的罕見病年均治療費用達200多萬元人民幣 。
目前中國“孤兒藥”的研發非常有限，罕見病患者的治療藥物基本依賴國外進口，即使這樣，中國有供應的藥物種類僅占全球總數的一半，造成許多罕見病患者只能選擇昂貴的進口藥或面臨無藥可用的局面 。
諾西那生鈉注射液|一張55萬元藥費單背后的現實和無奈
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這背后有兩個原因：一，研發難度大，成本太高，再加上病人基數少，藥廠很難保證盈利，甚至還要賠錢，這帶來了第二個現實，研發罕見病藥物的藥廠少之又少，基本上都是雄厚研發實力的大廠，如果沒有政策激勵，企業很少有積極性主動研發罕見病藥物，兩個字，難和貴 。
在靶向療法和基因療法沒有出現之間，罕見病基本上是無法治療的，但隨著生物科技進入新的階段，藥廠掌握了靶向藥的研發技術，可以嘗試去研發對應的需求量較大的罕見病病癥，上文中的SMA就是其中一種，這背后是研發難度的指數級上升 。
對2004~2010年美國食品藥品監督管理局（FDA）批準的所有孤兒藥及具有癌癥適應證的非孤兒藥進行比較發現，孤兒藥和非孤兒藥讓FDA批準藥品上市的關鍵實驗數據存在明顯差別 。孤兒藥進行隨機、雙盲的實驗明顯少，不良反應較嚴重，參與實驗的病例數較少，這些因素導致孤兒藥的研發及上市困難，在一定程度上阻礙了罕見病研究和孤兒藥研發的發展 。
再加上，罕見病多為基因突變導致的疾病，基因療法似乎成為了更好的抗病利器 ?；蛑委熢诎ㄧ牭缎拓氀Y、地中海貧血等單基因突變導致的罕見血液系統疾病中取得了突出成果 。再比如，在眼科罕見疾病研究領域，針對某個突變位點“RPE65”基因突變的遺傳性眼盲患者，可以利用載體將RPE65基因注入患者視網膜下來治療罕見眼病 。
還有一個問題，這些藥物甚至比靶向藥物更貴 。以上述SMA疾病為例，已經有一款基因治療藥物Zolgensma獲批上市，由海外制藥公司諾華制藥（Novartis）研發，同樣十分昂貴，一個療程是大約需要247.25萬美元，但這款藥是能從根本改變那些出錯的基因從而立刻停止病情惡化，相比于諾西那生鈉注射液，這是真可以治愈，而非起到緩解作用的藥物 。
之所以這么貴，是因為新藥研發的成本太高了，根據艾美仕市場研究公司（IMS Health）的調查報告，過去5年間全球暢銷藥中幾乎每一款都需要超過10億美元的開發成本，藥廠定價也得服務于成本，商業無法賠本賺吆喝 。
負重前行
在這樣的背景下，我們能用二元論的思想去單純論述對與錯嗎？我認為是不能的 。藥廠需要生存，賺到錢了才能反哺給研發端，繼續去研發新的技術、藥物去攻克新的疾病 。
面對如此高昂的藥價，或許會有人疑惑為什么不納入醫保？排除目前渤健方談判的相關因素，僅以2020年數據為例，2020年中國的醫療衛生領域舉國上下的投入約占GDP的比例2.1%，總支為21032億元，醫保政策范圍內，住院費基本支出70%，醫藥費根據基本醫療保險藥品目錄，分為“甲”、“乙”、“丙”三大類 。甲類藥物全額報銷，共包含600種；乙類報銷70%-90%，共計2300種；丙類屬于非報銷類別，總共包含19萬種藥物，任重道遠 。