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理想|間充質干細胞或將成為治療重癥肌無力的理想種子細胞

2019年10月 ， 菲律賓總統杜特爾特自曝患有一種名為“重癥肌無力”（myasthenia gravis）神經肌肉疾病 ， 并稱該疾病影響了他控制眼球運動的能力 ， 已經出現了單側眼瞼下垂的情況 。

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菲律賓總統杜特爾特
2019年2月27日 ， 國家衛生健康委辦公廳發布了關于印發罕見病診療指南（2019年版）的通知 。 其中 ， 重癥肌無力就是罕見病中的一個種類 。

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重癥肌無力在任何年齡段均可發病 ， 在人群中的現患率（prevalence）一般在150-300/百萬 ， 而每年新增患者的發病率（incidence）約為10/百萬 。 我國有兩個發病高峰 ， 40歲以前和60歲以后（40歲以前女性多于男性 ， 60歲以后男性多于女性） 。
1.重癥肌無力是一種自身免疫性疾病
重癥肌無力（myastheniagravis ， MG）是一種神經肌肉接頭處因自身抗體破壞突觸后膜導致神經肌肉接頭傳遞障礙的疾病 。
患上重癥肌無力后 ， 病人體內的力量會一點點耗盡 ， 從舉不起胳膊站不起來、到全身癱瘓 ， 最后連心跳和呼吸的力量都會喪失 。
臨床表現為骨骼波動性無力、不耐疲勞 ， 活動后加重 ， 休息后減輕 。 癥狀多分布于眼部、四肢肌肉 ， 嚴重者累及呼吸肌造成呼吸衰竭（肌無力危象） 。
【理想|間充質干細胞或將成為治療重癥肌無力的理想種子細胞】
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肌肉萎縮 ， 肌體抬不起來 正常肌肉 ， 肌力
重癥肌無力和漸凍癥的區別


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根據國家衛健委發布的《罕見病診療指南》（2019年版） ， 重癥肌無力按Osserman分成5型 。

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重癥肌無力的發病原因分兩大類 ， 一類是先天遺傳性 ， 極少見,與自身免疫無關；第二類是自身免疫性疾病 ， 最常見 。
目前重癥肌無力傳統干預方法包括免疫抑制、胸腺切除、藥物干預、輸注免疫球蛋白、血漿置換等 ， 雖然能夠讓多數患者病情得到緩解和控制 ， 但長期服用藥物所帶來經濟負擔和副反應讓不少患者無法耐受 。
2.干細胞療法為干預重癥肌無力提供新思路
近年來 ， 隨著干細胞移植在類風濕性關節炎、硬皮病、銀屑病等自身免疫病干預中廣泛開展 ， 有關干細胞療法在重癥肌無力中的研究及應用亦有不少報道 。
研究認為 ， 基質祖細胞 ， 內皮祖細胞和骨髓微環境功能失調是重癥肌無力發生原因之一 。 干細胞通過細胞釋放免疫相關細胞因子和細胞之間直接接觸抑制細胞增殖 。 同時干細胞還能夠調節其他免疫細胞 ， 如自然殺傷細胞、樹突狀細胞和細胞免疫功能 。
鑒于免疫系統過度活化是重要發病原因 ， 而干細胞具有免疫調節能力 ， 為干預重癥肌無力提供新方向 。
3.研究詳情
重癥肌無力約有80％合并胸腺異常 ， 20％合并胸腺瘤 。 胸腺組織中生發中心存在大量T細胞 ， 刺激外周血中的B細胞活化增殖 ， 生成特異性抗體 。
重癥肌無力是一種依賴于T細胞、B細胞介導的復雜性自身免疫性疾?。膊〉陌l生過程既包括體液免疫也包括AchR特意性的T細胞免疫） 。 炎癥的遷延不愈及其他不確定的因素引起機體免疫系統平衡狀態發生改變,從而產生過度活化的、自身反應性的淋巴細胞 。