近日，云南昆明一名父親自制“藥物”救子的經歷引發廣泛關注，在這場抵抗罕見病的艱辛冒險旅程背后，是患者所面臨的用藥困境和自制“藥”的法律模糊地帶。
云南一名高中學歷的父親徐偉，自行購買設備、原料配制兩種“化合物”，用來給患罕見病的孩子延續生命。10月2日，云南省藥品監督管理局向南都采訪人員表示：“重視報道中患者所面臨的罕見病藥、罕見病研究進展緩慢，患者缺少有效治療藥物的問題。”
這名幼兒患有罕見病銅缺乏疾病Menkes綜合征，組氨酸銅和伊利司莫銅能緩解病征。起初，徐偉托病友幫忙帶藥，后來因買不到，徐偉被迫走上了自制“化合物”的道路。對孩子的愛，激發了徐偉的巨大潛能，在較短時間內，他學習了大量專業知識，照此速度發展下去，徐偉成為制藥方面的專家不是沒有可能。
然而，罕見病研究和藥品開發是研究機構和藥企的事，陪伴、呵護、及時帶孩子看病，才是家長的本分，家長被迫去做藥企該做之事，其中的無奈與心酸，讓人為之感嘆。自制組氨酸銅和伊利司莫銅，對于徐偉的難度很大，但對于藥企則頗為簡單。藥企為何不愿意生產，患者又為何“買不到”，這些問題，都值得深思。
【 用量|視點丨化解罕見病患者“用藥難”要有超常手段】破解罕見病患者看病難，很有必要。不久前西安一名患罕見病兒童“四天花55萬”的新聞曾引發社會關注，此事熱度尚未消退，昆明這位父親自制“藥物”的事件又接踵而至。10月2日，甘肅一名10歲罕見病女童、因全國僅有的兩臺專屬治療儀器明確“兒童不適用”，導致診療進入困境，此事進一步催熱了罕見病患者看病難這個話題。
按照常理，既然患者用藥如此緊缺，藥企為了賺錢，會愿意研發和生產相關藥品。對用量較大的普通藥品的確是如此，但很多罕見病藥品的用量甚微，而研發時間長、投入的資金量大，藥企覺得不劃算，甚至可能出現虧損，研發和生產的積極性就會蕩然無存。也就是說，市場自身的調節作用對于罕見病藥品的研發生產是失靈的，假如不采取超常手段，罕見病患者無藥可用的現實難題，就很難得到化解。
既然市場失靈，就應通過多種非市場手段，推動罕見病研究與藥品研發早期實施。政府加大研發投入、實施定點生產、通過購買服務和減免稅收等舉措來激勵藥企研發與生產；藥企將部分利潤用于罕見病藥品研發，以此回饋社會，承擔更大的社會責任。各種途徑共同發力，加速罕見病研究和藥品研發，是幫助罕見病患者及家屬的最佳方式。
除了研發生產，超常手段還要運用到藥品的流通與供應方面。很多罕見病和Menkes綜合征一樣，在市場存在相應藥品，但由于用量極少，流通和儲備的成本很高，對疫情等因素表現得更為敏感，極易出現斷供。如何提升此類藥品的保障供應能力，是社會需要仔細面對的一道難題。近日，罕見病全球藥物信息平臺博鰲樂城上線，就是值得推廣的超常手段之一。
罕見病具有諸多獨有的特點，是導致罕見病藥品稀缺和容易斷供的重要原因。只有結合這些特點來推進罕見病藥品的研發、生產、供應，方能切中要害，確保罕見病患者“有藥用”和“用得上”。
（作者 羅志華，摘自《南方都市報》）
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