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PFS只是過程，OS才是終點

*僅供醫學專業人士閱讀參考
臨床研究數據 ， 哪個指標是判斷療效的金標準？
關注我們的讀者一定會經?？吹娇陀^緩解率（ORR）、疾病控制率（DCR）、無進展生存期（PFS）和總生存期（OS） ， 這四個在各大腫瘤臨床試驗中象征著治療終點的四大指標 。 可能它們代表的含義大家心里多少有點數了 ， 但若要是被問到：
“PFS最高 ， 療效就一定最好么？”
“PFS最終一定能轉化為OS獲益么？”
“OS、PFS之間到底有什么關系？”
“到達PFS ， 就一定會耐藥么？”
大家心里就又含糊了 。 那么今天 ， 就帶著這些問題 ， 讓我們一起再來深度學習一下抗癌藥物常用的療效評價指標 ， 來幫助大家更好地進行藥物選擇！
PFS只是過程，OS才是終點
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●小貼士
ORR、DCR、PFS和OS這四個終點指標可以分為近期療效和遠期療效指標 ， 近期療效指標主要評估藥物對腫瘤的直接影響（包括導致腫瘤消失或退縮等） ， 包括ORR和DCR ， 以ORR最為關鍵；而遠期療效指標主要評估藥物對患者生存時間的影響 ， 包括OS和PFS ， 以OS最為關鍵 。
四大腫瘤指標究竟代表什么？你必須知道！
根據實體瘤RECIST療效評價標準 ， 臨床療效分為以下四種：
1.有的靶標病灶和非靶的轉移病灶都消失、淋巴結病灶減小、無新發病灶稱之為完全緩解（CR） ， 如果一個肺癌患者出現肝轉移 ， 肺部病灶是原發灶 ， 治療主要是針對肺部病變 ， 肺部是治療的靶病灶 ， 肝部病灶是非靶病灶；
PFS只是過程，OS才是終點
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2.與基線水平為參考 ， 所有目標病灶最長徑總和至少減少30% ， 稱之為部分緩解（PR）；
PFS只是過程，OS才是終點
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3.以治療過程中所有測量的靶病灶直徑之和的最小值為參照 ， 直徑和相對增加至少20%稱之為疾病進展（PD）；
PFS只是過程，OS才是終點
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4.如果治療后患者病灶變化不明顯 ， 也沒有新的病灶 ， 介于PR和PD之間稱之為疾病穩定（SD） 。
PFS只是過程，OS才是終點
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列舉完主要的療效狀態 ， 再談ORR和DCR大家就會更加了解 。
ORR（overallresponserate ， 客觀緩解率）是CR和PR比例之和 ， 即ORR=（CR+PR）/總人數 。 通俗說法：患者接受某種治療后有效的人數比例 ， ORR越高意味著使用該療法腫瘤縮小的患者更多 。
DCR（Diseasecontrolrate ， 疾病控制率）是CR和PR和SD比例之和 ， 即DCR=（CR+PR+SD）/總人數 。 通俗說法：患者接受某種治療后腫瘤得到控制 ， 沒有繼續進展的人數比例 。
PFS只是過程，OS才是終點
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ORR和DCR兩大短期療效治療 ， 疾病穩定可以反映疾病的自然進程 ， 而腫瘤縮小則是直接療效 ， 這也是為什么說ORR相比DCR更為重要的一個原因 。
自腫瘤被診斷之后 ， 通過治療讓患者活的越久越好 ， 常用OS表示 ， OS越長意味著患者活得越久 ， 這是患者和醫生最關心的問題 ， 也被認為是評估腫瘤臨床獲益的金標準 。 OS的優勢在于客觀 ， 不存在研究者的主觀偏倚；劣勢在于觀測時間較長 ， 需要記錄所有事件的發生 ， 即所有患者的死亡 。 故一般臨床上以中位OS（MedianOS ， mOS）來表示 ， 即50%的患者達到的生存時間 。 也會有1年OS率、5年OS率等 。
同樣作為長期療效的指標 ， 與OS的客觀不同 ， 無進展生存期（PFS）是以人為設置的評估標準為終點（如實體腫瘤領域最常使用的RECIST標準） ， 相對主觀 。 PFS的優勢在于觀測時間較短 ， 1-2年內即可觀察到結果 ， 研究所需的樣本量較??；劣勢在于主觀 ， 易產生評價偏倚（因此常常采用獨立的第三方評估糾偏） ， 并且評價先于疾病變化 ， 無法判斷對患者生存的影響 。 一般臨床上也以中位PFS（MedianPFS ， mPFS）來表示 ， 即50%的患者達到的無進展生存時間 。