1. 首頁 > 健康養生 > >

BMS：評估Reblozyl（羅特西普）的3期COMMAND試驗取得積極頂線結果

養生常識健康知識

歡迎關注凱萊英藥聞公眾號
原文鏈接：https://mp.weixin.qq.com/s/2DaQQOOqry9wMmSY_f_Wyw
2022年10月31日 ， 百時美施貴寶（“BMS”）宣布 ， 一項評估Reblozyl（luspatercept-aamt）的3期COMMAND研究達到了其主要終點 ， 這一結果是基于通過獨立審查委員會進行的預先指定的中期分析所得 。
BMS：評估Reblozyl（羅特西普）的3期COMMAND試驗取得積極頂線結果
文章圖片
關于COMMAND
COMMAND研究是一項3期開放標簽隨機研究 ， 評估Reblozyl與epoetinα相比 ， 在治療紅細胞（RBC）輸血依賴和紅細胞生成刺激劑（ESA）治療無效 ， 低或中風險（IPSS-R評估）骨髓增生異常綜合征（MDS）引起貧血患者中的有效性和安全性 。 主要終點是12周的紅細胞輸血獨立性（RBC-TI） ， 平均血紅蛋白增加≥1.5g/dL 。 關鍵的次要終點包括24周的RBC-TI ， ≥12周的RBC-TI和第1-24周期間至少8周的紅細胞反應 。
結果顯示：研究達到了其主要終點 ， RBC-TI具有高度統計學意義和臨床意義；同時 ， 血紅蛋白（Hb）水平有所增加 。 在安全性上 ， 與先前在MEDALIST研究的安全性一致 ， 沒有報告新的安全信號 。
關于Reblozyl
Reblozyl（羅特西普）是一款首創（first-in-class）的紅細胞成熟劑 ， 已在美國、歐盟、加拿大等地獲得批準 ， 目前由BMS和默沙東共同開發 。 該藥物被FDA批準治療：
（1）需要定期輸注紅細胞的成年β地中海貧血患者的貧血；
（2）伴有環形鐵粒幼細胞（MDS-RS）或伴有環形鐵粒幼細胞增多癥和血小板增多癥的骨髓增生異常綜合征（MDS/MPN-RS-T）的極低至中危骨髓增生異常綜合征成人患者 ， 使用紅細胞生成刺激劑治療無效 ， 且需要在8周內注射2個或更多紅細胞單位的貧血 。
BMS：評估Reblozyl（羅特西普）的3期COMMAND試驗取得積極頂線結果
文章圖片
【BMS：評估Reblozyl（羅特西普）的3期COMMAND試驗取得積極頂線結果】Reblozyl于2019年11月首次批準用于需要定期輸注紅細胞的成年β地中海貧血患者的貧血 ， 第二個適應癥的獲批是基于關鍵性3期試驗MEDALIST的結果 。 MEDALIST是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心的3期研究 ， 評估了Reblozyl在IPSS-R評分極低、低和中危的MDS伴有環狀鐵粒幼細胞患者的有效性和安全性 。 研究顯示：與接受安慰劑治療的患者相比 ， 接受Reblozyl治療的患者中 ， 有更大比例實現了至少8周的RBC輸注獨立；
BMS：評估Reblozyl（羅特西普）的3期COMMAND試驗取得積極頂線結果
文章圖片
與安慰劑相比 ， 在研究的前24周和48周內 ， 使用Reblozyl的患者達到至少12周的輸血獨立的比例顯著更高 。
BMS：評估Reblozyl（羅特西普）的3期COMMAND試驗取得積極頂線結果
文章圖片
在安全性上 ， 多數治療突發性不良事件（TEAEs）為1-2級 。 最常見（>10%）的所有級別的不良反應包括疲勞、肌肉骨骼疼痛頭暈、腹瀉、呼吸困難、惡心、過敏反應、頭痛和上呼吸道感染 。
關于骨髓增生異常綜合征
MDS是起源于造血干細胞的一組異質性髓系克隆性疾病 ， 特點是髓系細胞分化及發育異常 ， 表現為無效造血、難治性血細胞減少、造血功能衰竭 ， 高風險向急性髓系白血?。ˋML）轉化 。 一部分病人主要表現為骨髓造血不合格（無效造血）或造血功能衰竭 ， 出現貧血、出血及感染；另一部分病人除了類似表現之外 ， 還有高風險向急性髓系白血病轉化 ， 因此也被稱為“白血病前期” 。
BMS：評估Reblozyl（羅特西普）的3期COMMAND試驗取得積極頂線結果
文章圖片
據統計 ， MDS的發病率是4-5例/10萬人 ， 為老年人中最常見的血液系統疾病之一 。 2019年中國的MDS新增患者數量約為22100例 。
根據《中國骨髓增生異常綜合征診療指南（2019年版）》推薦 ， 對于高風險MDS患者的治療方案有限 ， 其包括異基因造血干細胞移植、大劑量化療、去甲基化藥物（HMA）及支持治療 。 異基因造血干細胞移植需要匹配的人類白細胞抗原（HLA） ， 而其可能不易獲取 。 大劑量化療對于高風險MDS患者的應答率較低且效果并不持久 。 在所有HMA中 ， 阿扎胞苷是唯一可以大幅提升高風險MDS患者總生存期的藥物 。 因此 ， 對于可改善高風險MDS患者臨床效果及耐受性的創新療法 ， 還有大量尚未滿足的醫療需求 。